We pakken kansen om te versterken wat goed gaat en zoeken oplossingen voor knelpunten die we op nationaal en internationaal niveau in kaart brengen. Enerzijds door innovatoren te ondersteunen, anderzijds door te experimenteren met nieuwe oplossingsrichtingen en samenwerkingsvormen. Altijd op basis van actuele casuïstiek en in samenwerking met het veld. De focus van FAST is gericht op de juiste balans tussen innovatief ondernemerschap en toegankelijke, betaalbare zorg.

Er liggen grote kansen om therapieontwikkeling te innoveren en versnellen op de volgende gebieden: drug repurposing, cel-en gentherapie, medische isotopen, zeldzame ziekten en infectieziekten.

Wegwijsfunctie

Rondom deze gebieden bouwen wij aan een wegwijsfunctie. Bij veel partijen, die nieuwe therapieën ontwikkelen en nu vastlopen in het bestaande systeem, is grote behoefte aan een nationale wegwijzer. Een partij die hen in contact brengt met de juiste instanties, andere academische groepen, faciliteiten of investeerders. Om die reden ontwikkelden wij een wegwijsfunctie met een informatiebank en vraagportaal voor op maat advies.

Via de wegwijsfunctie ontvingen wij in 2023 36 vraagstukken over specifieke casussen, systeemvragen (financiering, betaalbaarheid, ontwikkeling en implementatie van innovatieve routes/methoden) en vragen over samenwerking. Onder de bezoekers zijn academische ontwikkelaars die zich bezighouden met drug repurposing of ATMP’s voor kleine patiëntenpopulaties. Begin 2024 is een traject gestart om de wegwijsfunctie verder te optimaliseren met digitale producten tot een forum waar op een innovatieve wijze vraag en antwoord bij elkaar kan komen.

Hubs

Ook werken we aan netwerkinfrastructuren in de vorm van FAST-hubs. Hierbinnen werken publieke en private partijen samen en wordt kennis en expertise gebundeld en ontsloten via de wegwijsfunctie. Ook creëren we ruimte om met casuïstiek te experimenteren, bijvoorbeeld over hoe innovatie en betaalbaarheid beter samengaan. Op een aantal focusgebieden: zeldzame ziekten, infectieziekten, medische isotopen en cel-en gentherapie, ondernamen we in 2023 verschillende initiatieven om verbindingen te leggen tussen partijen en inventariseerden we de behoefte aan ondersteuning om therapieontwikkeling op die terreinen te versterken. In de aankomende periode worden deze initiatieven gebundeld tot nieuwe FAST-hubs.

Internationale samenwerking stelt FAST in staat toegang te krijgen tot een breder scala aan expertise, ervaringen en middelen die mogelijk niet beschikbaar zijn binnen nationale grenzen. Het delen van kennis, technologieën en infrastructuur versnelt de ontwikkeling en implementatie van innovatieve therapieën.

In het kader van internationale samenwerking heeft FAST namens Nederland zitting in de Board of Governors van EATRIS, de Europese infrastructuur voor Translational Sciences. FAST en EATRIS delen duidelijke parallellen in hun doelstellingen en werkwijze. De samenwerking biedt een waardevolle kans nationale expertises te bundelen en gezamenlijk te werken aan internationale projecten. Hierdoor wordt de weg naar klinische studies op een efficiënte en effectieve wijze bewandeld. Zo werken wij nauw samen met het door EATRIS gecoördineerde en EU-gefinancierde project rondom drug repurposing (REMEDI4ALL), inclusief het door ZonMw gecoördineerde funders-netwerk.

In juni ging FAST met meer dan 52 Nederlandse bedrijven mee met de economische missie naar Boston. Deze was onder leiding van Micky Adriaansens, van het ministerie van EZK en Ernst Kuipers, van het ministerie van VWS. Er werden bedrijven en organisaties bezocht, waaronder de BIO International Convention 2023, nieuwe partnerschappen opgebouwd en kennis gedeeld.

In alle trajecten die FAST initieert is betekenisvolle patiëntenparticipatie ingebed. Een werkwijze waarin we actief het gesprek opzoeken met vertegenwoordigers van patiëntenorganisaties om hun vraag boven tafel te krijgen (ook als die ons niet vanzelf bereikt). Ook organiseren we actief patiëntenvertegenwoordiging in de relaties die we aangaan en activiteiten die we initiëren. Samen met PGO-support ontwikkelden we online kennismodules om een brede groep patiëntenvertegenwoordigers bekend te maken met het traject van het ontwikkelen van geneesmiddelen. Van de vroege onderzoeksfase tot en met opname in een verzekeringspakket.

De voorwaarden voor succesvolle ontwikkeling van innovatieve en betaalbare therapieën in Nederland moeten gunstig zijn, hier draagt FAST graag aan bij. Daarom houden wij Europese wetgeving goed in de gaten. Zijn er zaken die mogelijkerwijs stagnerend werken voor het pad dat therapeutische innovaties naar de patiënt moeten afleggen? Dan geven wij strategisch advies aan Nederlandse onderhandelaars. Zo droegen wij bij aan het identificeren van mogelijke kansen, uitdagingen en oplossingen ter bevordering van een innovatievriendelijk en toekomstbestendig kader voor onderzoek naar en ontwikkeling en productie van geneesmiddelen (technologieën) in Europa. Dit was vervolgens input op de voorgestelde nieuwe Europese wet-en regelgeving voor geneesmiddelen.

Er zijn verschillende mogelijkheden om bij te dragen aan versnelling van therapieontwikkeling. New Approach Methodologies (NAMs) is een verzamelnaam voor technieken in de geneesmiddelontwikkeling die niet gebaseerd zijn op proefdieren of proefpersonen. FAST wil het gebruik ervan stimuleren omdat NAMs de potentie hebben in een vroeger stadium van de ontwikkeling vast te stellen of een middel veilig en effectief is. Dit vergroot het rendement van de (klinische) geneesmiddelontwikkeling en brengt middelen sneller bij de patiënt, tegen minder kosten. FAST zit daarom in de NAMs adviesraad van het Regulatory Science Network Netherlands (RSNN). In 2023 werd een expertmeeting met publieke en private stakeholders georganiseerd, waarin werd geïnventariseerd wat de stand van zaken is en welke barrières een bredere toepassing van NAMs in de weg staan, dit leidde tot een landschapsanalyse NAMs die het RIVM ontwikkelde.

Ook stelde FAST, op het gebied van maatschappelijk verantwoord licentiëren (MVL), samen met NFU, UNL, HollandBio, ZonMw en ReumaNederland een leidraad op voor het toepassen van MVL-principes door mogelijkheden en onmogelijkheden van licenties in het Life Science & Health-domein te schetsen.

Wat hebben we gedaan?

Met drug repurposing worden bestaande therapieën toegepast op de behandeling van andere ziektebeelden. Een van de voordelen is dat het vele malen goedkoper wordt om op deze manier een therapie te ontwikkelen dan via een traditioneel ontwikkeltraject. Het middel is tenslotte al geregistreerd en er is al veel over bekend en gedocumenteerd. Alleen moet de nieuwe toepassing nader worden onderzocht. Om van drug repurposing een echt succes te maken moet nog veel in onderzoek worden geïnvesteerd en moeten er registratie-en vergoedingsdossiers worden opgebouwd voor echte casuïstiek.

FAST is met partners gestart met de ontwikkeling van de hub RARE-NL. Binnen RARE-NL ligt de focus op kennis en kunde op het gebied van zeldzame ziekten en drug repurposing. In deze netwerkinfrastructuur nemen we academische partijen, bedrijven, patiënten, zorgverzekeraars en overheden mee aan de hand van echte casuïstiek. We omschrijven in concrete gevallen welke moeilijkheden we tegenkomen en wat wel en wat niet te doen. Daarmee werken we, van case naar systeem, aan systeemverandering.

 

‘Een gezond verdienmodel voor drug repurposing is nodig om het enorme potentieel van betaalbare behandelingen voor patiënten beschikbaar te maken’

In de position paper ‘Drug repurposing als snelle route naar betaalbare nieuwe behandelingen’ staat het belang van het systemisch inbouwen van een gezonde en redelijke business case voor drug repurposing centraal. Hierin stellen wij oplossingsrichtingen voor, die vervolgens zijn gepresenteerd aan toenmalig minister Kuipers. Een sprekend voorbeeld uit de paper is de colchicine-case, waarbij een succesvol repurposed medicijn in de USA geregistreerd is door een bedrijf dat niet investeerde in het onderzoek dat hiervoor nodig was. Bovendien is de prijs in de USA vele malen hoger dan wat Nederlandse bedrijven, die wel investeerden in dit onderzoek, nodig hadden voor een gezond verdienmodel. Zonder uitzicht op een voorspelbaar verdienmodel, beperkt drug repurposing zich vooral tot daar waar exclusiviteit mogelijk is. Zo worden deze therapieën mogelijk gekaapt en voor een veelvoud van de prijs in de markt gezet, in plaats van juist het mogelijk maken van goedkope effectieve behandelingen. In een podcastserie bespreken we meerdere oplossingsrichtingen met relevante stakeholders.

FAST organiseerde, op verzoek van het ministerie van VWS, een ronde tafel om inzicht te krijgen in de ontwikkeling van drug repurposing, aan de hand van colchicine bij coronair lijden. Meerdere repurposing cases uit verschillende umc’s worden ondersteund in de verdere ontwikkeling, inclusief het vormen van publiek-private partnerschappen.

Door verbinding te leggen met het Europese veld werken we aan het optimaliseren van routes en dragen we bij aan het volledig benutten van de potentie van drug repurposing. Zo verzorgde FAST tijdens het eerste congres van het REMEDI4ALL-project van EATRIS, een panel van internationale gasten. De casuïstiek van drug repurposing van colchicine werd in panelvorm besproken met het veld.

Met onze hub RARE-NL werken we aan de hand van aan concrete casuïstiek aan mogelijke randvoorwaarden en oplossingsrichtingen. Zo brengen we met ReumaNederland zeven drug repurposing trajecten in kaart die mogelijk bijdragen aan de behandeling van artrose.

Wat hebben we gedaan?

In het veld van cel-en gentherapie zien we dat partijen nog vaak geïsoleerd opereren. Dit werd onder andere duidelijk tijdens de dialoogworkshop die FAST in 2023 organiseerde samen met de trekkers van de Nationale Wetenschapsagenda (NWA) route Regeneratieve Geneeskunde. Er is nog geen gedeeld begrip bij alle stakeholders van de (toekomstige) uitdagingen en oplossingen. Bij ATMP’s draait het grotendeels om de belofte van het genezen van tot nog toe ongeneeslijke aandoeningen. Dankzij nieuwe moleculaire technologieën wordt dit steeds meer werkelijkheid, maar wat is ieders rol in de verwezenlijking van deze belofte?

Om hier meer duidelijkheid over te krijgen is op initiatief van FAST het ‘Regulatoire Pandemische Paraatheid’ programma gestart bij ZonMw. Een onderdeel daarvan omvatte een veldverkenning, knelpuntenanalyse en activiteitenkaart voor de ontwikkeling van ATMP’s in Nederland. Deze opdracht is afgerond en gepubliceerd in februari 2024. Eén van de conclusies is dat in het veld behoefte is aan een wegwijsfunctie en ruimte om te pionieren hoe deze veelal complexe therapieën op een veilige maar snelle manier bij patiënten te krijgen.

 

‘Samen creëren we de weg naar betaalbare en levensveranderende behandelingen voor iedereen’

 

In dat kader werkt FAST samen met een breed scala aan publieke en private veldpartijen aan een nieuw handboek voor de ontwikkeling van ATMP’s. Door het verzamelen van input bij veel verschillende stakeholders wordt het handboek breed toegankelijk gemaakt. De gezamenlijke aanpak hierbij is minstens zo belangrijk als het uiteindelijke product. Naar verwachting wordt het handboek in de tweede helft van 2024 opgeleverd.

Waar gaan we naartoe?

Als we willen dat ATMP’s beschikbaar en toegankelijk worden en blijven voor patiënten, dan moeten we dit samen doen. Een breed draagvlak vanuit het veld is daarom essentieel, en vormt meteen de uitdaging én de ambitie van FAST. We streven ernaar om in een snel ontwikkelend, intensief en dynamisch veld met tal van stakeholders samen te werken om ATMP’s beschikbaar en betaalbaar te maken.

In 2024 gaan we verder onderzoeken of en hoe we op nationaal niveau een netwerk voor ATMP’s kunnen vormen. We willen een nationale entiteit creëren onder de vlag van FAST-hub ATMP-NL, waarin het veld wordt verenigd. Daarbij onderzoeken we verschillende mogelijkheden, waarbij we ons ook laten inspireren door voorbeelden uit het buitenland.

Producten worden momenteel veelal lokaal, in verschillende umc’s of in gespecialiseerde centra, ontwikkeld en toegepast. Hierin ziet FAST een verschuiving plaatsvinden. Ook commerciële partijen zijn begonnen met het ontwikkelen en registreren van producten gebaseerd op de medische isotopen-technologie. Dit is een teken van een volwassen veld in wording, waar heel veel wet-en regelgeving bij komt kijken, zowel nationaal als internationaal.

Deze ontwikkelingen leiden tot nieuwe uitdagingen, mogelijkheden en veranderingen in het innovatiesysteem. Een veld waarin FAST bijdraagt de potentie van nucleaire geneeskunde te benutten voor Nederland en Nederlandse patiënten. FAST draagt bij door stakeholders bijeen te brengen, het veld in kaart te brengen en verder te versterken.

In nauwe samenwerking met de kwartiermaker medisch isotopen, die in 2023 is aangesteld door het ministerie van VWS, ondernemen we verschillende acties om het veld van nucleaire geneeskunde in kaart te brengen en acties voor verdere versterking te formuleren en te ondernemen.

FAST liet door Technopolis het huidige veld in kaart brengen en analyseren. Deze SWOT-analyse van het nationale ecosysteem van nucleaire geneeskunde bracht de sterktes en zwaktes van het veld in beeld. De conclusie is dat er meer samenwerking en coördinatie nodig is om het volledige potentieel van dit ecosysteem te benutten. Coördinatie moet zorgen voor een gedeelde richting en prioritering van acties om het innovatie-ecosysteem voor nucleaire geneeskunde te verbeteren. Samenwerking binnen de nucleaire geneeskunde, met andere medische disciplines en tussen onderzoeksinstellingen, ziekenhuizen, industrie en overheid, moet het ontwikkelingsproces van nucleaire geneeskunde verbeteren.

 

‘FAST stimuleert innovatie, verbindt experts en opent deuren naar geavanceerde diagnostiek en therapieën’

FAST is vanaf een vroeg stadium actief betrokken bij DECISIVE. Dit samenwerkingsverband is gestart met het doel een Nationaal Groeifonds (NGF) aanvraag in te dienen met de ambitie om de potentie van nucleaire geneeskunde verder te benutten voor Nederland en de Nederlandse patiënten. DECISIVE wil dit bereiken door de keten van nucleaire geneeskunde te versterken met het mobiliseren van ontbrekende infrastructuur en het bevorderen van samenwerking. Ondanks dat de toekomst van het NGF zeer onzeker is, gaat DECISIVE verder met het uitwerken van de plannen en het aantrekken van financieringsbronnen.

FAST onderzoekt, in lijn met de aanbevelingen, de analyse van het veld en de eerste bevindingen van de kwartiermaker, de mogelijkheid een hub op te richten waarin we expertises in dit veld samenbrengen. We zien kansen om, bij een relatief jong veld, het ecosysteem zo in te richten dat betaalbaarheid en innovatie hand in hand gaan. In dat kader heeft FAST in maart 2024 deelgenomen aan een innovatiemissie naar het Verenigd Koninkrijk. Medio 2024 wordt in nauwe samenwerking met de kwartiermaker en het veld een bijeenkomst georganiseerd waar de analyse van het ecosysteem wordt gepresenteerd.

Wat hebben we gedaan?

De missie van FAST is het toegankelijk en betaalbaar beschikbaar maken van therapieën voor patiënten. Ook voor patiënten met een zeldzame ziekte. In 2023 is de FAST-hub RARE-NL gestart op het gebied van zeldzame ziekten en drug repurposing.

In RARE-NL werken we aan de hand van casuïstiek uit het veld aan oplossingen voor het veld. Deze casuïstiek wordt door FAST actief opgehaald uit de Nederlandse umc’s en wordt in sommige gevallen ook online aangedragen via de FAST-wegwijsfunctie. Daar bereiken ons verhalen van bedrijven en onderzoeksgroepen die knelpunten in hun traject ervaren waar ze expertise voor zoeken. FAST vervult hierbij de rol van verbinder.

Patiënten worden steeds beter behandeld op basis van hun eigen unieke kenmerken. De afgelopen jaren zijn hier steeds nieuwe weesgeneesmiddelen voor op de markt gekomen. Helaas zijn veel van deze middelen duur omdat er, vanwege het kleine aantal patiënten, een moeilijk verdienmodel is. Daarnaast ontstaat er vaak onvoldoende concurrentie waardoor de prijzen van weesgeneesmiddelen lang hoog blijven. Nederland heeft een goede uitgangspositie en kan op dit terrein een pioniersrol vervullen en dankzij onderzoek en samenwerking betaalbare therapieën ontwikkelen.

 

‘FAST streeft naar betaalbare therapieën door innovatie, samenwerking en het versterken van een wereldwijd netwerk’

In 2023 inventariseerden wij andere vormen van samenwerking tussen publieke en private partijen bij de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten. We stimuleren om op een andere manier samen te werken met umc’s en het bedrijfsleven, waarbij je gedurende de ontwikkeling tegen alle partijen zegt: ‘Wees transparant over wat je investeert, wat je verdient en hoe je prijsvorming tot stand komt.’ Samen werken we aan echte cases en leren we hoe we het traject verder kunnen brengen, tot aan de registratie en vergoeding voor de patiënt.

Bij het ontwikkelen en beschikbaar maken van therapieën voor zeldzame ziektes spelen de umc’s vaak een belangrijke rol. Om de mogelijkheden voor deze groep ontwikkelaars beter te begrijpen en in kaart te brengen publiceerden wij, in samenwerking met Medicijn voor de Maatschappij, voorloper van FAST-hub RARE-NL, een routekaart. Hierin wordt stap voor stap duidelijk welke mogelijkheden/routes er zijn om een medicijn beschikbaar te maken voor de patiënt.

Ook was FAST samen met Medicijn voor de Maatschappij betrokken bij het ontwerpen van de Orphan Drug Access Protocol (ODAP) en ontwikkeling van nieuwe prijs-en toegangsmodellen. Het doel van ODAP is om enkele nieuwe, veelbelovende, niet-oncologische weesgeneesmiddelen sneller beschikbaar te maken voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs, gecombineerd met een beoordeling van effectiviteit (in de praktijk). Het gaat om een zeer kleine categorie weesgeneesmiddelen (enkelen per jaar) die de zorgverzekeraars toetsen aan het criterium ‘stand van wetenschap en praktijk’.

Waar gaan we naartoe?

In 2024 wil het platform Medicijn voor de Maatschappij opgaan in een breder nationaal verband waarvan het LUMC, Amsterdam UMC en het Radboudumc de trekkers zijn (RARE-NL). Ook is begin 2024 een Network Building Tour gestart in de verschillende umc’s. Doel van de Network Building Tour is kennis bij (toekomstige) academische ontwikkelaars te versterken en casuïstiek, kansen en knelpunten op te halen.

FAST heeft een nationaal karakter, is van en voor het veld en is hierdoor in staat lokale initiatieven bij elkaar te brengen. Voor Nederland, Europa en uiteindelijk de rest van de wereld. Door netwerkfuncties met elkaar te mobiliseren ontstaat een netwerk dat vele malen groter is dan het relatief kleine FAST. Niet alle regulatoire kennis is noodzakelijkerwijs bij alle academische partners aanwezig en daarom werken we ook nauw samen met het CBG en Zorginstituut om casuïstiek uit de academie verder te kunnen helpen.

Met RARE-NL werken we naar een mogelijk investeringsfonds waarbij we innovatoren ondersteunen bij de ontwikkelingen van cases. Zo pionieren we met nieuwe manieren van samenwerking om betaalbaarheid en innovatie beter te laten samengaan.

Betaalbaarheid en innovatie gaan, op het gebied van infectieziekten, niet helemaal hand in hand. Commerciële prikkels ontbreken voor belangrijke onderwerpen. Denk aan het ontwikkelen van nieuwe antibiotica en soms ook van nieuwe vaccins. Om deze reden werken we aan nieuwe oplossingsrichtingen en totstandkoming van essentiële infrastructuur om nieuwe behandelingen snel en efficiënt te ontwikkelen.

Om onderzoek en ontwikkeling naar nieuwe antimicrobiële middelen en samenwerking daarbij te stimuleren organiseerde FAST een stakeholderbijeenkomst20 op 30 januari 2024. In samenwerking met het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS), de Nederlandse Organisatie voor Wetenschappelijk Onderzoek (NWO), ZonMw en de Rijksdienst voor Ondernemend Nederland (RVO). Deze bijeenkomst bracht publieke en private partijen bij elkaar die werken aan het ontwikkelen van antimicrobiële middelen waaronder internationale organisaties zoals GARDP en CARB-X.

Een van de oplossingsrichtingen voor infectieziekten zien we in Controlled Human Infection Models (CHIM). Dit betekent dat je, onder gecontroleerde omstandigheden, gezonde mensen infecteert met al dan niet verzwakte virussen, bacteriën of parasieten. Dergelijke modellen bieden de mogelijkheid om, in heel vroege stadia, metingen te verrichten bij potentiële behandelingen. Op deze manier is heel vroeg in het proces vast te stellen of een bepaalde behandeling een goed idee is of niet.

 

‘Het efficiënt ontwikkelen van therapieën bij infectieziekten vereist unieke kennis en infrastructuur’

Bij CHIM spelen kennis-en infrastructurele componenten een rol. Te beginnen bij infrastructuur: bij dit soort onderzoeken is een faciliteit nodig die voldoet aan (in technische termen) Bio Safety Level 3. In zo’n faciliteit kan veilig worden gewerkt in een onderzoekscentrum dat CHIM toepast in vroege klinische geneesmiddel ontwikkelingstrajecten. Een groep wetenschappers en private partners organiseerde zich rondom dit thema. Dit consortium ontving een impulssubsidie21 van ZonMw van 9,5 miljoen voor het opzetten van een Nederlandse faciliteit voor vroeg klinisch onderzoek naar geneesmiddelen en vaccins tegen infectieziekten.

FAST faciliteert in 2024 in het opzetten van deze nationale samenwerkingshub voor infectieziekten. We helpen met het samenstellen van de toekomstige onderzoeksagenda en met het bij elkaar brengen van veldpartijen. Bijvoorbeeld door te inventariseren welke behandelingen en/of modellen in ontwikkeling zijn bij de verschillende universiteiten.

De benodigde fysieke unit biedt een unieke kans om de FAST-hub voor infectieziekten op te bouwen waarin partijen, die werken aan therapieën voor infectieziekten, samenwerken en pionieren met alternatieve businessmodellen en nieuwe manieren van samenwerking tussen umc’s en bedrijven.