De mogelijke toepassing van een bestaand geneesmiddel bij een nieuwe indicatie wordt Drug Repurposing genoemd. Het potentieel van deze relatief nieuwe route voor innovatieve toepassing is enorm omdat het ontwikkeltraject relatief korter en goedkoper kan zijn dan voor de traditionele innovatieve geneesmiddelen. Moderne technologie maakt snelle screening op mogelijke nieuwe toepassingen mogelijk maar tegelijkertijd blijkt dat deze route naar de patiënt toe nog vele knelpunten bevat. Een gezond verdienmodel is vaak afwezig en beperkte regulatoire mogelijkheden belemmeren nog te vaak de route van initiële vondst naar consistente beschikbaarheid voor patiënten. De beperkte succesvolle voorbeelden van drug repurposing laten zowel het enorme onbenutte potentieel als het ontbreken van een reguliere ontwikkelingsroute zien.

Nederland heeft een lange traditie van professionele patiëntenvertegenwoordiging en kent een goed georganiseerd netwerk van patiëntenorganisaties. Bij FAST zetten we verder in op een verankering van patiëntenparticipatie bij therapieontwikkeling, van de vroege onderzoeksfase tot en met opname in het verzekerde pakket. Dit doen we door actief het gesprek aan te gaan met vertegenwoordigers van patiënten. De ontwikkeling van kennis en vaardigheden bij zowel patiëntenvertegenwoordigers als hun gesprekspartners (bijvoorbeeld door scholingsaanbod) is een belangrijk aandachtspunt voor het lopende jaar.

Therapieontwikkeling in sterk gereguleerd. Om een nieuwe therapie bij patiënten te brengen, moeten gegevens en resultaten van ((pre)klinische) onderzoeken autoriteiten ervan overtuigen dat een therapie van voldoende kwaliteit is, een gunstige baten-risicoverhouding voor patiënten heeft en kosteneffectief is. Regulatoire routes en vereisten moeten worden geëvalueerd en nieuwe methoden en technologieën worden geïdentificeerd, doorontwikkeld en geïmplementeerd, zodat  nieuwe therapieën op efficiënte wijze de patiënten bereiken

De toename van het aantal te onderzoeken stoffen en biologische doelwitten, door snelle screeningmethoden en innovatieve datamining en door een beter begrip van complexe ziektemechanismen, zijn we in staat om eerder in het ontwikkelproces besluiten te nemen over haalbaarheid. Innovatieve ontwikkelingen, waaronder humane stamcelmodellen zoals organoïden en organs-on-a-chip, hebben de potentie om de voorspellende waarde aanzienlijk te vergroten. Het veld heeft de uitdaging methodologie te ontwikkelen, waaronder integratieve wiskundige modellering, trial-methodologie en verbetering van het gebruik (en de acceptatie) van real-world-data en lerende zorgsystemen om deze innovatie in te zetten.

Zeldzame ziekten komen het meest voor – dat wil zeggen dat als iemand een ziekte heeft, dit meestal een zeldzame ziekte is. Dat gegeven wordt alleen maar sterker doordat onze ziektecategorieën verfijnder worden. Met de opkomst van personalised medicine zal het aantal weesziekten verder toenemen. Dankzij de incentives op dit gebied zijn de afgelopen jaren nieuwe weesgeneesmiddelen op de markt gekomen, waarvan ongeveer 40% voor zeldzame kankers. De keerzijde is echter dat veel van deze middelen duur zijn en dat ook na verlopen van het octrooi de prijs nauwelijks daalt, omdat er onvoldoende concurrentie ontstaat (generieke preparaten of biosimilars). Andersom zijn voor sommige zeldzame aandoeningen eenvoudige, maar voor de patiënt cruciale behandelingen beschikbaar waar soms maar beperkt incentive bestaat om deze geneesmiddelen duurzaam beschikbaar te houden. Nederland heeft een goede uitgangspositie om op dit terrein een pioniersrol te vervullen. Er wordt in ons land veel onderzoek gedaan naar ziektemechanismen op basis van nieuwe modellen, (moleculaire) diagnostiek maar ook naar gepast gebruik en nieuwe manieren om vroege toegang voor patiënten in te regelen.

Het innovatiepotentieel van Nederland in de nucleaire sector wordt uitgebreid met kansen voor nieuwe nucleaire diagnostiek en therapie (theranostics) wat gepersonaliseerde patiëntbehandeling mogelijk maakt. Om de therapieontwikkeling binnen nucleaire geneeskunde te ondersteunen zal FAST onderzoekers en ondernemers in deze sector bij elkaar brengen en waar nodig innovatoren van advies voorzien.

ATMP’s zijn innovatieve therapieën met het potentieel om de behandeling van vele ziekten te transformeren, vooral die met onvervulde medische behoeften. Deze therapieën omvatten gentherapie, somatische celtherapie en weefsel-geïntegreerde producten, die gerichte en vaak curatieve behandelingen bieden voor complexe aandoeningen. Hoewel ATMP’s veelbelovend zijn, is het een uitdaging om deze behandelingen bij patiënten te krijgen. De weg naar markttoelating bevat strenge en vaak langdurige regelgevingsprocessen vanwege het vernieuwend karakter van deze therapieën. Bovendien maken de schaalbaarheid en complexiteit van de productie, in combinatie met de hoge ontwikkelingskosten, het moeilijk om de brede beschikbaarheid van deze therapieën te waarborgen. Desondanks versnellen ontwikkelingen in genbewerking, regeneratieve geneeskunde en biomaterialen de vooruitgang van ATMP’s, wat hoop biedt op baanbrekende behandelingen in gebieden zoals genetische aandoeningen, kanker en zeldzame ziekten. Om het volledige potentieel van ATMP’s te benutten, is het van cruciaal belang om de regelgevende trajecten te stroomlijnen, de toegang tot productietechnologieën te verbeteren en samenwerking tussen onderzoekers, industrie en zorgverleners te bevorderen, zodat deze therapieën efficiënter en betaalbaarder patiënten kunnen bereiken.

Infectieziekten zijn een van de grootste bedreigingen voor de volksgezondheid, zowel wereldwijd als hier in Nederland. Hoewel de mondiale verspreiding van infectieziekten iedereen raakt, wordt de ontwikkeling van medicijnen vaak gestuurd door commerciële belangen in plaats van door de directe volksgezondheidsbehoeften. De mondiale uitdagingen rondom de behandeling en het voorkomen van infectieziekten sluit niet altijd aan op de huidige business modellen van therapieontwikkelaars. Dit zorgt voor een kloof tussen wat maatschappelijk nodig is en waar de markt zich op richt. FAST wil dat Nederland een actieve rol speelt in het versnellen en ontwikkelen van oplossingen voor infectieziekten. Door innovatieve manieren om ontwikkeling van vaccins en behandelingen te stimuleren willen wij bijdragen aan dit gebied.