FAST Event
Op 4 november organiseerde FAST haar eerste FAST event met plenaire presentaties rondom het hand in hand laten gaan van innovatie en betaalbaarheid, en vier subsessies rondom de FAST hubs. Meer dan 350 deelnemers hebben deelgenomen. Het event werd door veel deelnemers gewaardeerd vanwege het bijeenbrengen van de verschillende stakeholders en het faciliteren van de gezamenlijke dialoog, en initiatieven, richting oplossingsrichtingen om innovatieve therapieontwikkeling op een duurzame wijze beschikbaar te maken en houden voor patiënten.

Drug Repurposing Venture Challenge
Om repurposed medicijnen bij de patiënt te krijgen op een maatschappelijk verantwoorde wijze faciliteren ZonMw en FAST beide doorlopend verschillende initiatieven. In de zomer 2025 heeft de eerste Drug Repurposing Venture Challenge plaatsgevonden op initiatief van ZonMw en FAST, samen met Oost-NL. Vijf innovatieve teams zijn begeleid tijdens workshop rondes door diverse experts richting levensvatbare ondernemingsplannen. In oktober pitchten zij hun businessplannen tijdens de Radboudumc Investment Day aan geïnteresseerde investeerders. De winnaar van de Venture Challenge gaat met de prijs verder aan de slag met de innovatieve inzet van sirolimus voor zeldzame congenitale vasculaire anomalieën.

Aanpakken regulatoire drempels voor RNA-therapieën
FAST richt zich ook op innovatieve behandelingen voor zeldzame ziekten, via RARE-NL. RNA-gebaseerde therapieën zijn veelbelovend voor deze groep patiënten die gepersonaliseerde (n=1) behandeling nodig hebben. Op dit terrein zijn hurdles geïdentificeerd die ontwikkeling in de weg zitten en duur maken. FAST heeft in 2025 een samenwerking opgestart met het CBG om de regulatory guidance rondom non-clinical safety assessment van non coding RNA te optimaliseren, als input op de EMA richtlijnen. Samen met het Dutch Centre for RNA Therapeutics wordt daarnaast samengewerkt om te inventariseren of een potentiële behandeling van HCHWA-D (Hereditary Cerebral Hemorrhage With Amyloidosis – Dutch type oftwel “de Katwijkse ziekte”) kan worden opgepakt als concrete pilotcase met betrokken experts en regulators. Het opbouwen van kennis rondom deze innovatieve ontwikkelingen en de samenwerking van CBG, met FAST en RARE -NL, versterken de rol van Nederland in het internationale regulatoire landschap. Dit traject start in 2026.

Platformtechnologieën
Platformtechnologieën zijn herbruikbare technologische basiselementen die inzetbaar zijn voor de ontwikkeling van meerdere geneesmiddelen of therapieën. In plaats van bij elk nieuw medicijn vanaf nul te beginnen, biedt een platform een gestandaardiseerde aanpak waarmee nieuwe toepassingen sneller, efficiënter en vaak kosteneffectiever kunnen worden ontwikkeld. Voorbeelden hiervan zijn mRNA-technologie, virale vectoren voor gentherapie, en AI-platforms voor medicijnontdekking. In lijn met aanbevelingen uit het ATMP-rapport onderzoeken CBG en Universiteit Utrecht op verzoek van FAST de rol van platformtechnologieën in het veranderende landschap van publieke en private geneesmiddelenontwikkeling.

FAST en TNO
Na de eerdere positionering van FAST bij ZonMw is de inhoudelijke en operationele samenwerking met TNO in 2025 verder versterkt om innovatie te versnellen. Door kennis, infrastructuur en netwerken te bundelen ontstaan nieuwe kansen voor de ontwikkeling van innovatieve en betaalbare therapieën. De taak van FAST blijft daarbij leidend: als onafhankelijk expertisecentrum met een verbindende en coördinerende rol ondersteunt FAST, samen met publieke en private partijen, innovatoren bij het realiseren van oplossingen die bijdragen aan snellere en duurzamere toegang tot nieuwe therapieën voor patiënten. Door de technologische en innovatiekracht van TNO te combineren met de kennispositie en samenwerkingen van FAST kunnen innovaties sneller worden toegepast en opgeschaald, waardoor de maatschappelijke impact wordt vergroot.

Patiëntenparticipatie
In 2025 is gewerkt aan het ontwikkelen van een module met inhoudelijke handvatten voor patiëntenvertegenwoordigers, zodat zij effectief hun rol kunnen vervullen binnen de complexe dynamiek van therapieontwikkeling en -toegang. Om deze groep verder te helpen is gestart met de eerste community van patiëntenvertegenwoordigers op het FAST Forum waar zij op het onderwerp RNA-therapieën kennis kunnen uitwisselen en, waar van toepassing, een gezamenlijk standpunt kunnen voorbereiden. Een begeleidingsgroep van patiëntenvertegenwoordigers is actief betrokken en adviseert FAST over de werkagenda en inhoudelijke trajecten, zodat deze aansluiten bij de behoeften uit het veld.

Publiek-private samenwerking
Publiek-private samenwerking speelt een cruciale rol in de ontwikkeling van innovatieve therapieën, doordat kennis uit de academische wereld wordt gecombineerd met de slagkracht en praktijkervaring van het bedrijfsleven. Deze samenwerking
versnelt niet alleen de vertaling van onderzoek naar de klinische praktijk, maar vergroot ook de kans op duurzame, betaalbare en toepasbare innovaties. FAST heeft hierin een actieve rol gespeeld en is betrokken geweest bij ruim 20 financieringsaanvragen, die samen een belangrijke stimulans vormden voor de ontwikkeling en implementatie van vernieuwende therapieën of technologieën.

Internationaal
FAST werkt nauw samen met de Europese Research infrastructuur EATRIS waarmee internationale kennis en expertise binnen  het Nederlandse ecosysteem beschikbaar komt. EATRIS is de Europese infrastructuur voor Translational Medicine. Een van de succesvolle initiatieven van EATRIS is het Europese programma REMEDi4ALL waarin FAST een actieve rol speelt in de totstandkoming en uitvoering. Per 1 januari 2026 zijn Saco de Visser (FAST) en Alain van Gool (Radboudumc en Health-RI) national directors van EATRIS-NL, de Nederlandse vertegenwoordiging van EATRIS.

Onderwijs
FAST heeft samen met partners de opzet van modulair onderwijs voor drug development ontworpen waarbij onder andere aandacht wordt besteed aan methodologie, regelgeving, ethiek, toegang en klinische toepassing, en heeft diverse pilots voorbereid
en uitgevoerd bij verschillende academische opleidingen door het land. Daarnaast zijn samen met EATRIS serious games zoals Repurpolis en Genetropolis ingezet om complexe thema’s uit geneesmiddelenontwikkeling interactief en toegankelijk te maken, onder andere voor studenten, onderzoekers en patiëntenvertegenwoordigers. Het Teaching Resource Centre (TRC-P) en de vernieuwde TRC-app zijn verder uitgebreid, met nieuwe modules, casussen en mobiele functionaliteit, waardoor kennis over farmacologie en geneesmiddelenontwikkeling breed beschikbaar is en actief gebruikt wordt in onderwijsprogramma’s door het hele land.

FAST heeft het afgelopen jaar zo’n 15 keer per week contact met therapieontwikkelaars die de weg zoeken in het complexe landschap van geneesmiddelenontwikkeling. De vragen die binnenkomen zijn divers van aard en komen van uiteenlopende partijen: van startende ondernemingen en ondernemende academici tot artsen en apothekers. Kortere, gerichte vragen beantwoorden we direct of verwijzen we door naar de juiste FAST hub, instelling of expert.

Voor beginnende bedrijven, academische groepen, consortia en scale-ups is het contact intensiever. Samen met experts in de hubs werken we aan projectadviezen die we opstellen, bespreken en aanscherpen in nauwe samenwerking met de aanvrager. Bij een select aantal partijen trekken we nog een stap verder samen op, vaak vanuit de hubs zelf,  en vullen we de therapieontwikkeling gezamenlijk in. Denk hierbij aan het opstellen van orphan designations, clinical development plans, budgettering, planning en productie. Concrete voorbeelden zijn de ontwikkeling van psychedelica (zoals medicinale cannabis, MDMA en LSD), vaccins en behandelingen bij infectieziekten (zoals malaria, lyme en RSV), therapieën voor zeldzame ziekten, repurposing-trajecten en ATMPs, zoals fenformine bij pancreascarcinoom (Pepper BV), guanabenz bij Vanishing White Matter (GuanaRep BV), hulp aan Lenticure BV, prime editing en RNA-gebaseerde therapeutica zoals ASO’s met het Dutch Centre for RNA Therapeutics (DCRT).

Frequent contact met instellingen als CBG-MEB, Zorginstituut Nederland, Zorgverzekeraars Nederland, individuele verzekeraars, ontwikkelings -en productiebedrijven en instellingen zoals NGF projecten als Oncode Accelerator en investeerders maken dat we echt de centrale, onafhankelijke infrastructurele rol van wegwijsfunctie invullen die eerder onder andere in KNAW-adviezen en Kamerbrieven wordt geopperd. Het aantal wegwijsvragen neemt toe aangezien partijen ons steeds beter en structureler weten te vinden. Om het groeiende volume aan wegwijsvragen op te vangen en de kwaliteit van de begeleiding te borgen, bouwt FAST gericht aan een sterk hub-netwerk. Zo kunnen we een veelvoud aan vragen behandelen, de juiste expertise mobiliseren en partijen verbinden die anders moeilijk toegang zouden hebben tot gespecialiseerde kennis. Daarnaast zijn we per 1 januari de officiële Nederlandse hub van EATRIS, waarmee we EU-brede expertise kunnen inzetten voor Nederlandse aanvragers én Nederlandse experts kunnen positioneren binnen het Europese netwerk. Dit versterkt onze wegwijsfunctie aanzienlijk en vergroot het bereik van FAST naar een internationaal niveau.

Het FAST Forum
Begin 2025 is het FAST Forum formeel gelanceerd en onder de aandacht gebracht bij een brede stakeholder groep, via de nieuwsbrief, LinkedIn, webinars en presentaties. Voor de FAST speerpunten zijn handige websites en rapporten gebundeld
en vindbaar gemaakt. Het FAST Forum heeft momenteel 150 geregistreerde gebruikers. Wekelijks zijn er 50 views door geregistreerde en niet-geregistreerde gebruikers. Het is interactief platform voor innovatoren die betrokken zijn bij de ontwikkeling van innovatieve therapieën. FAST modereert de discussies en legt vraagstukken voor aan experts binnen het netwerk, waardoor het een waardevolle bron van inzichten en ondersteuning wordt.

Om met de beperkt beschikbare middelen maximale impact te maken, versnippering aan te pakken en beschikbare kennis ten volle te benutten wordt gewerkt met een netwerk van zogenaamde FAST hubs. Deze hubs zijn nationale samenwerkingsverbanden waar kennis en kunde wordt samengebracht, aan infrastructuur, onderwijs en cases wordt gewerkt, innovatoren worden ondersteund en gezamenlijk wordt opgetrokken in financieringsaanvragen om dat alles mogelijk te maken en publiek- private samenwerking te stimuleren. De opbouw van deze hubs wordt door FAST gefaciliteerd zodat een stevig fundament wordt neergezet en de hubs daarna zelfstandig kunnen draaien. In Q3 2025 zijn naast de eerder opgerichte FAST hubs RARE-NL en INFECT-NL twee nieuwe hubs opgericht, namelijk voor radiofarmaca (NUCMED-NL) en cel- en gentherapieën (ATMP-NL).

Zeldzame ziekten treffen meer dan 36 miljoen mensen in Europa. Toch is er meestal geen passende behandeling beschikbaar. Innovatieve ideeën voor therapieën ontstaan vaak in academische instellingen, maar de verdere ontwikkeling stagneert regelmatig. Dit komt door de complexiteit van de ziekten, kleine patiëntengroepen en de hoge kosten en risico’s voor bedrijven. Daarnaast maken strikte regelgeving en beperkte vergoedingsmogelijkheden het lastig om nieuwe behandelingen beschikbaar te maken voor iedereen die ze nodig heeft. Het resultaat? Veelbelovende therapieën, zoals RNA-technologie of het herbestemmen van bestaande medicijnen voor een nieuwe indicatie (‘drug repurposing’), blijven regelmatig steken in de onderzoeksfase. Om deze uitdagingen aan te pakken, is samenwerking essentieel. Bedrijven, onderzoekers, de overheid en de samenleving moeten de handen ineenslaan. Een belangrijk onderdeel hiervan is het ontwikkelen van nieuwe businesscases waarin maatschappelijke valorisatie centraal staat. Alleen door maatschappelijke waarde te koppelen aan innovatie kunnen we duurzame oplossingen realiseren. Samen kunnen we ervoor zorgen dat innovatieve therapieën sneller worden ontwikkeld en toegankelijk zijn voor iedereen, op een duurzame en betaalbare manier.

Als onafhankelijk en verbindend platform brengt NUCMED-NL partijen uit de hele waardeketen samen, van wetenschap tot zorgpraktijk, om de ontwikkeling en toegang tot deze baanbrekende behandelingen te versnellen. Door gezamenlijke inzet, gedeelde belangen en co-creatie bouwen we aan een toekomstbestendig zorgsysteem waarin elke patiënt sneller, betaalbaar en duurzaam toegang krijgt tot innovatieve therapieën. Zo levert NUCMED-NL niet alleen medische vooruitgang, maar ook brede maatschappelijke meerwaarde, in lijn met nationale en Europese gezondheidsdoelen.

ATMP-NL is een onafhankelijk en verbindend platform dat als centraal knooppunt binnen het ATMP-veld werkt. Samen, als belanghebbenden, versnellen we de ontwikkeling van en toegang tot ATMP’s door middel van samenwerking in de hele waardeketen, strategisch gebruik van middelen, focus op gedeelde belangen en het gezamenlijk creëren van praktische oplossingen. Hiermee dragen we bij aan nationale en Europese gezondheidsdoelstellingen en beleidskaders.

Drug repurposing is het (door)ontwikkelen van een bestaand geneesmiddel voor een andere indicatie. Potentieel is dit een effectieve route omdat het ontwikkeltraject relatief korter en goedkoper is dan voor de traditionele innovatieve geneesmiddelen. Ondanks een aantal knelpunten is het belangrijk dat deze route gezien gaat worden als een reguliere ontwikkelingsroute. FAST onderzoekt de knelpunten op het gebied van drug repurposing en wijst op oplossingsrichtingen.

Pilots, samenwerking en Venture Challenge
FAST ondersteunt drug repurposing via de RARE-NL hub, die in 2024 is geformaliseerd. In 2025 heeft FAST bijgedragen aan de professionalisering van de organisatie, de uitvoering van pilots en de begeleiding van casuïstiek.

Het gezamenlijke doel is academische partijen en innovatieve bedrijven samen te brengen en ‘repurposed’ middelen op een maatschappelijk verantwoorde wijze te ontwikkelen. Voorbeelden zijn de oprichting van twee bv’s rondom specifieke geneesmiddelcases en onze hulp bij een landelijk consortium dat MDMA wil ontwikkelen en beschikbaar maken ter ondersteuning bij psychotherapie bij PTSS-patiënten. Daarnaast zijn analyses uitgevoerd met het Zorginstituut Nederland en het CBG om te onderzoeken hoe geneesmiddelen betaalbaar en optimaal bij patiënten kunnen komen.

Daarnaast faciliteerde FAST samen met ZonMw en Oost-NL de Drug Repurposing Venture Challenge. Vijf innovatieve teams werden begeleid bij het ontwikkelen van levensvatbare ondernemingsplannen. In oktober 2025 pitchten zij hun plannen tijdens de Radboudumc Investment Day aan investeerders. De winnaar werkt verder aan de innovatieve toepassing van sirolimus voor  zeldzame congenitale
vasculaire anomalieën.

Doel 2026

Van pilots naar brede toepassing

In 2026 wil FAST de geleerde lessen uit 2025 vertalen naar opschaling en structurele impact. De focus ligt op het ondersteunen van extra pilotprojecten en het verder ontwikkelen van modellen voor maatschappelijk verantwoord ondernemerschap, zodat repurposed medicijnen sneller en verantwoord bij patiënten terechtkomen. FAST faciliteert samenwerking tussen academische partijen, bedrijven en zorgverzekeraars, en versterkt de koppeling met REMEDi4ALL voor internationale best practices en geïnteresseerde investeerders van repurposing. Hiermee wordt drug repurposing een duurzaam onderdeel van het Nederlandse
innovatiesysteem.In 2025 zet FAST zich in om de maatschappelijke impact van drug repurposing verder te vergroten door samenwerking, kennisontwikkeling en structurele financiering voor initiatieven te helpen faciliteren. We streven ernaar om andere umc’s formeel te betrekken en gezamenlijk voorbeeldprojecten op te zetten binnen RARE-NL, zoals RNA-based therapeutica en innovatieve prijsmodellen. Daarnaast werken we aan de verdere afkadering van drug repurposing en het uitbreiden van onderwijsprogramma’s over Maatschappelijk Verantwoord Licentieren en drug repurposing naar andere universiteiten en instellingen. Ook onderzoeken we de mogelijkheden voor een dedicated repurposingfonds binnen RARE-NL, met betrokkenheid van ROM’s, publieke financiers zoals INVEST-NL, verzekeraars en private partijen. Tot slot organiseren we een thematische Venture Challenge en versterken we internationale samenwerkingen, onder meer via bijdragen aan iDR25, het internationale drug repurposing congres.

Nucleaire geneeskunde maakt gebruik van medische isotopen in radiofarmaca (nucleaire geneesmiddelen) voor diagnostiek en behandeling van patiënten. Deze vorm van geneeskunde heeft de afgelopen jaren veel ontwikkelingen gekend die het veld veranderden. Traditioneel hield nucleaire geneeskunde zich vooral bezig met diagnostiek, met slechts weinig therapeutische toepassingen.

Van visie naar concrete versnelling

FAST werkt aan de positionering van Nederland als internationale koploper in nucleaire geneesmiddelen, met als doel patiënten sneller toegang te geven tot innovatieve radiofarmaca. In 2025 heeft FAST belangrijke stappen gezet in de vertaling van strategische ambities naar concrete samenwerking, inhoudelijke prioritering en gezamenlijke actie binnen de sector.

Aansluitend op de in 2024 gepubliceerde roadmap Medische Isotopen heeft FAST in 2025 actief geïnvesteerd in het verbinden van publieke en private partijen. Een belangrijk resultaat is de door FAST gefaciliteerde opzet van NUCMED-NL, een nationale samenwerkingshub waarin kennis, expertise van medische isotopen en therapieontwikkeling worden gebundeld en financiering wordt gemobiliseerd. Hiermee is een structureel platform in ontwikkeling gebracht dat versnelling van onderzoek, ontwikkeling en valorisatie mogelijk maakt.

Als uitwerking van de roadmap organiseerde FAST in 2025 meerdere Versnellingskamers Radiofarmaca. In deze bijeenkomsten brachten stakeholders uit wetenschap, zorg, industrie en beleid gezamenlijk de belangrijkste knelpunten en kennislacunes in de ontwikkelketen van radiofarmaca in kaart. Deze lacunes zijn zorgvuldig geprioriteerd via brede consultatie in het veld (>90 respondenten) en verder uitgewerkt met experts. Dit proces heeft geleid tot breed gedragen inhoudelijke focuspunten en acties voor toekomstig onderzoek en (therapie)ontwikkeling.

Ook op het gebied van het gezamenlijk mobiliseren van financiering zijn stappen gezet. Binnen bestaande netwerken, zoals DECISIVE, heeft FAST het delen van kennis en expertise gefaciliteerd en bijgedragen aan verschillende  subsidieaanvragen, onder meer op het gebied van human capital en gedeelde infrastructuur. FAST is bovendien partner in een PPS-programma gericht op de ontwikkeling van een duurzaam ecosysteem voor de productie en toepassing van het radio-isotoop lood-212. Een resultaat van samenwerking met KWF, Oncode en NRG PALLAS waarmee 5 miljoen euro is gemobiliseerd voor onderzoek en ontwikkeling.

Van samenwerking naar duurzame uitvoering

In 2026 wil FAST de ingezette beweging bestendigen en verdiepen. Centraal staat het verder uitbouwen van NUCMED-NL tot een volwassen, door het veld gedragen samenwerkingsverband dat zelfstandig financiering kan mobiliseren, innovatoren de weg wijst en gezamenlijke activiteiten faciliteert en aanjaagt. De in 2025 ontwikkelde strategische onderzoeksagenda voor radiofarmaca vormt hierbij een belangrijk inhoudelijk anker en wordt ingezet als basis voor nieuwe activiteiten, financieringsinstrumenten en programmalijnen.

Daarnaast richt FAST zich in 2026 op het versterken van gezamenlijke infrastructuur, het ondersteunen van innovatoren in de ontwikkelfase en het verder uitbouwen van kennis op cruciale thema’s zoals dosimetrie. Door blijvend te investeren in samenwerking en focus draagt FAST bij aan een toekomstbestendig radiofarmaca-ecosysteem met internationale uitstraling en directe meerwaarde voor patiënten.

Cel- en gentherapie, ook wel aangeduid als Advanced Therapy Medicinal Products, zijn veelbelovende behandelingen die gebruikmaken van onze cellen, of de genetische informatie in onze cellen, om ziekten te behandelen of te genezen. Een voorbeeld hiervan is het modificeren van stamcellen van patiënten met een erfelijke bloedziekte. ATMP’s kunnen levensverlengend en soms zelfs genezend zijn. Deze hoopgevende nieuwe therapieën inspireren FAST om verder op in te zetten.

Fundament leggen voor een nationaal ecosysteem

FAST werkt aan de realisatie van de ambitie van de Nationale Technologiestrategie om Nederland uit te bouwen tot wereldwijd koploper in biomoleculaire en celtechnologieën. In 2025 heeft FAST concrete stappen gezet om de ontwikkeling van
Advanced Therapy Medicinal Products zoals cel- en gentherapieën te versnellen en de fragmentatie binnen het veld aan te pakken. Een centrale activiteit was de oprichting van ATMP-NL, een nationaal platform dat publieke en private innovatoren samenbrengt, samenwerking faciliteert en kennisdeling structureel ondersteunt.

In 2025 zijn binnen ATMP-NL analyses uitgevoerd, consultaties gehouden en meerdere bijeenkomsten georganiseerd om een toekomstbestendig model te ontwikkelen voor samenwerking, regulatoire ondersteuning, productiecapaciteit, data-infrastructuur, educatie en coördinatie. Twee ronde tafels in september en november, met elk 50–60 deelnemers, uit onder andere academie, zorg, industrie, financiers en beleidsorganisaties, zorgden voor een brede en representatieve betrokkenheid van het veld. De eerste bijeenkomst richtte zich op de inventarisatie van knelpunten en gedeelde behoeften, en op het aanscherpen van de missie en visie van ATMP-NL. De tweede ronde tafel richtte zich op prioritering, concretisering en eigenaarschap. Het resultaat is een set geprioriteerde projecten die de startfase van ATMP-NL richting geven. Hierbij wordt nadrukkelijk aangesloten en voortgebouwd
op bestaande nationale initiatieven zoals DARE-NL, Biotech Booster, Oncode Accelerator en RegMedXB.

Daarnaast heeft FAST het internationale netwerk versterkt door contacten te leggen met vergelijkbare initiatieven, zoals ATMP-Sweden, en lessons learned te verzamelen voor publicatie en als input in de vormgeving van ATMP-NL. Zo wordt ATMP-NL een “single point of contact” voor internationale partijen en bedrijven die naar Nederland willen komen. Ook werd een webinarserie gelanceerd, gebaseerd op het door FAST samengestelde ATMP-handboek, waarmee laagdrempelig en breed kennis werd gedeeld over cruciale thema’s in ATMP-ontwikkeling. Tot slot organiseerde FAST een verdiepingssessie over CAR-T-therapieën, waarin publieke en private partijen gezamenlijk knelpunten, sterke punten en vervolgstappen identificeerden om klinisch onderzoek en patiënttoegang te versnellen.

Van opzet naar operationeel platform

In 2026 wordt ATMP-NL doorontwikkeld tot een operationeel en breed gedragen platform met een helder governance-model en een gefaseerde implementatie van geprioriteerde projecten. FAST ondersteunt dit proces door de eerste acties verder uit te werken, inclusief benodigde capaciteit, betrokken partners, financieringsroutes en koppeling met bestaande nationale en internationale netwerken. Het platform biedt vanaf 2026 een structurele en herkenbare basis voor samenwerking, kennisdeling,
regulatoire ondersteuning en innovatie, waardoor cel- en gentherapieën efficiënter van onderzoeksfase naar patiënttoegang kunnen worden gebracht. Tegelijk blijft FAST een verbindende rol spelen, zowel nationaal als internationaal, om het ecosysteem te versterken en Nederland duurzaam te positioneren als koploper in Precision Health en geavanceerde therapieën.

Regulatoire wegwijs en pilots

Voor zeldzame ziekten ondersteunt FAST via RARE-NL de ontwikkeling van innovatieve therapieën, waaronder RNA-gebaseerde behandelingen voor gepersonaliseerde patiënten (n=1). In 2025 zijn de belangrijkste regulatoire hurdles in kaart gebracht en is een samenwerking opgestart met het CBG om guidance rondom non-clinical safety assessment van non-coding RNA te optimaliseren, als input voor EMA-richtlijnen. Ook worden nieuwe cases uit het nationale netwerk verder gebracht richting publiek private samenwerking of de oprichting van nieuwe BV’s die onder maatschappelijk verantwoorde voorwaarden werken om deze behandelingen beschikbaar te maken voor patiënten.

Vanuit RARE-NL wordt ook ingezet op de onderzoek naar en uitvoering van nieuwe toegangsmodellen, zoals het Orphan Drug Access Protocol (ODAP). Dit is met name van belang bij zeldzame ziekten, waar patiëntenaantallen klein zijn en de beschikbare evidentie bij introductie vaak beperkt is. Door snelle toegang te combineren met gepast gebruik en dynamische prijsstelling wordt tijdige behandeling mogelijk gemaakt, terwijl tegelijkertijd zorgvuldig wordt omgegaan met onzekerheden en kosten.

Samen met het Dutch Centre for RNA Therapeutics wordt de mogelijkheid onderzocht om een behandelingvoor HCHWA-D (de Katwijkse Ziekte) op te pakken als pilotcase, inclusief betrokkenheid van experts en regulators. Door deze activiteiten bouwt Nederland kennis en expertise op in een internationaal regulatoir landschap, waarmee het land een vooraanstaande rol inneemt in de ontwikkeling van geavanceerde therapieën voor zeldzame ziekten.

Via Network building tours haalt RARE-NL nieuwe casuïstiek op bij de verschillende umc’s en brengt onderzoekers in contact met de wegwijsmogelijkheden en onderzoeksactiviteiten van RARE-NL. In 2025 zijn bijeenkomsten georganiseerd in Rotterdam en Groningen.

Van pilots naar concrete ontwikkeling

In 2026 start het traject rondom non-clinical safety assessment van non-coding RNA te optimaliseren, als input voor EMA-richtlijnen. FAST en RARE-NL faciliteren pilots, werken nauw samen met CBG en andere stakeholders, en ontwikkelen kennis rond veilige en effectieve toepassing van innovatieve therapieën. Het doel is dat behandelingen voor zeldzame ziekten daadwerkelijk bij patiënten kunnen worden gebracht en dat Nederland een internationaal voorbeeld wordt in regulatoire samenwerking, kennisopbouw en klinische toepassing van geavanceerde therapieën. Er wordt vooral samengewerkt om voor de Stichting RARE-NL een zelfstandige, toekomstbestendige onderzoeks- en financieringsagenda’s te ontwikkelen en in te vullen.

Fundament leggen voor nationale infrastructuur

FAST ondersteunt innovatoren in Nederland in het versnellen van therapieën en vaccins tegen infectieziekten door het opbouwen van nationale infrastructuur en het faciliteren van samenwerking tussen academie en bedrijven. In 2025 is de door FAST ondersteunde InFECT-NL hub verder ontwikkeld. De stichting InFECT-NL, geformaliseerd in 2024, brengt kennis, technologie en patiëntenzorg samen om de ontwikkeling van nieuwe infectiebehandelingen en vaccins te verbeteren en te versnellen. Door deze nationale samenwerking konden nieuwe middelen worden gemobiliseerd en wordt Nederland een prominente partner in Europese initiatieven zoals HERA (Health Emergency Preparedness and Response).

Een belangrijk resultaat is de voortgang van de klinische trial unit INFECTA, die controlled human infection models (CHIMs) mogelijk maakt. CHIM-studies bieden vroege inzichten in de effectiviteit van vaccins en behandelingen bij mensen en worden nu professioneler georganiseerd binnen Nederland. INFECTA heeft op 25 november 2025 een samenwerkingsovereenkomst getekend met AHAM Vastgoed, waarmee een stevige basis voor deze innovatieve onderzoeken is gelegd.

Ook op het gebied van bacteriofagen heeft FAST samen met InFECT-NL en INFECTA stappen gezet. De INFECTORY-aanvraag voor een shared infrastructuur voor kleinschalige GMP-productie van bacteriofagen is ingediend bij PharmaNL. Dit initiatief overbrugt de kloof tussen onderzoek en markt, ondersteunt start-ups en academische partijen en versnelt de klinische vertaling van innovatieve therapieën voor resistente infecties. De INFECTORY-aanvraag is in februari 2026 toegekend.

Van infrastructuur naar impact

In 2026 wil FAST, via InFECT-NL en INFECTA, de nationale infrastructuur volledig operationeel maken en benutten om de ontwikkeling van therapieën en vaccins te versnellen. CHIM-studies en INFECTORY moeten internationaal aantrekkelijke
platforms worden voor vroege fase onderzoek. Tegelijkertijd wordt InFECT-TT opgestart om ondernemerschap en innovatie in het veld verder te stimuleren. Zo ontstaat een duurzaam ecosysteem dat Nederland positioneert als koploper in  infectieziekteonderzoek en dat innovaties sneller bij patiënten brengt, met een focus op pandemische paraatheid en innovatieve behandelmethoden.

Hanneke Schuitemaker, Chief Scientific Officer Valneva en hoogleraar Virologie:
‘De reputatie van de initiatiefnemende instituten van INFECT-NL in het doen van onderzoek op het gebied van infectieziekten en immunologie is uitstekend dus de bereidheid om die kennis en expertise te bundelen en in te zetten voor de ontwikkeling van nieuwe vaccins en medicijnen is bijzonder en veelbelovend. Het legt een fundament voor een wetenschappelijk ‘A-team‘.’