Op 8 oktober vond de finaledag plaats van de piloteditie van de Drug Repurposing Venture Challenge georganiseerd door FAST en ZonMw. Vijf veelbelovende teams presenteerden in de ochtend hun pitches aan een deskundige jury. Aan het eind van de dag werd de prijs van € 20.000,- uitgereikt door Han van Krieken (namens ZonMw) en Paul Smits (namens FAST). De winnaar team SAVE wist de jury te overtuigen met hun innovatieve inzet van Sirolimus voor zeldzame congenitale vasculaire anomalieën.

Finaledag in vogelvlucht
De jury, bestaande uit Arno de Wilde, Karel Stolper, Corné Baatenburg de Jong, Saharla Ahmed en Stijn van Rompay, beoordeelden de vijf inspirerende presentaties. Hier namen de teams de jury mee hoe zij tijdens de challenge gedegen analyses hebben uitgevoerd, kritische vragen over risico’s, haalbaarheid en marktkansen hebben beantwoord, en duidelijke roadmaps voor volgende stappen hebben ontwikkeld.

Team SAVE, met Maroeska teLoo, Veroniek Harbers, Edith Klappe en Carine van der Vleuten van Radboudumc, overtuigde de jury met hun diepgaande medische en farmacologische expertise,  gedegen kennis over het ziektebeeld, langetermijneffecten, patiëntgerichte aanpak en hun consistente visie op hun leidende principes en inzet om het geneesmiddel beschikbaar te maken tegen een betaalbare prijs. Waar vaak kennis ontbreekt over veilig langdurig gebruik bij zeldzame ziekten, legde SAVE goed uit hoe zij dit willen invullen en kan het team een belangrijk concurrentievoordeel opleveren. Dit was voor de jury doorslaggevend om de prijs toe te kennen aan team SAVE. Het winnende bedrag mag het team investeren in vervolgstappen richting klinische toepassing.

De andere finalisten (Sherwood, Omnicin Therapeutics, Nephraxis en SimpLEIGH) toonden eveneens hoogwaardige en potentieel impactvolle projecten. Zij leverden een belangrijke bijdrage aan de ambitie van deze venture challenge: het stimuleren van ondernemerschap in drug repurposing.

Waarom investeren in drug repurposing?
Drug repurposing, het herbestemmen van een bestaand geneesmiddel voor een nieuwe indicatie, biedt belangrijke voordelen:

• Snellere en kostenefficiëntere ontwikkeling: veel van de veiligheids- en toxiciteitsgegevens zijn al bekend, waardoor een deel van het ontwikkeltraject kan worden verkort.
• Grotere toegankelijkheid voor patiënten: bij gerichte herbestemming kan het geneesmiddel (her)geïntegreerd worden in een marktstrategie zodat patiënten meer zekerheid hebben op on-label gebruik in plaats van off-label experimenten.
• Sociale verantwoordelijkheid & maatschappelijke impact: juist bij zeldzame aandoeningen zijn commerciële prikkels vaak beperkt. Door strategisch ondernemerschap en verantwoorde licenties kan herbestemming toch aantrekkelijk worden zonder dat de patiënttoegang in gevaar komt.

Toch zijn er uitdagingen die niet te onderschatten zijn: commerciële risico’s (zoals beperkte marktpotentie), vergoedingsvraagstukken en regulatoire hobbels.

Door met de Venture Challenge teams te ondersteunen bij het opzetten van een solide venture- of businesscase, willen FAST en ZonMw aantonen dat herbestemming van geneesmiddelen niet alleen een wetenschappelijke niche is, maar een praktisch pad naar patiëntrelevante innovatie.

Waarom FAST en ZonMw zich inzetten
Met de Drug Repurpoing Venture Challenge willen beide organisaties hun visie uitdragen: niet alleen onderzoek subsidiëren, maar ook begeleiden naar maatschappelijk verantwoord ondernemerschap, marktvalidatie met als uiteindelijk doel klinische toepassing. De challenge stelt onderzoekers in staat om hun wetenschappelijke doorbraak verder te brengen dan de klassieke academische setting. Daarnaast past dit initiatief binnen de bredere strategie van zowel FAST als ZonMw om drug repurposing te stimuleren via innovatieve instrumenten, samenwerking en kennisdeling binnen het Nederlandse en Europese ecosysteem.

Volgende stappen & oproep tot betrokkenheid
Team SAVE kan met deze erkenning verder werken aan registratie-trajecten, validatie, (klinische) studie-opzet en het versterken van samenwerkingen met ziekenhuizen, patiëntenorganisaties en investeerders. De andere teams blijven in beeld: zij krijgen toegang tot REMEDi4ALL en RARE-NL netwerk, coaching en vervolgtrajecten om hun projecten verder door te ontwikkelen.

Voor investeerders, zorginstellingen, beleidsmakers en patiëntgroepen biedt dit initiatief kansen om vroeg betrokken te raken in beloftevolle drug repurposing projecten. FAST en ZonMw roepen geïnteresseerden op om contact op te nemen, mee te denken en samen te werken aan de doorontwikkeling van drug repurposing in Nederland.

We feliciteren SAVE van harte als winnaar van deze pilot editie. FAST en ZonMw kijken uit naar de impact die het SAVE-project kan maken, en naar de verdere groei van drug repurposing.