Zodra een Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) tot de Europese markt is toegelaten, dient zich de volgende grote uitdaging aan: het verkrijgen van vergoeding voor de behandeling. Een gesprek over deze uitdaging met de Utrechtse gezondheidseconoom Dr. Renske ten Ham.

‘ATMP’s zijn behoorlijk  duur, dus in elk land moet de afweging gemaakt worden: besteden we hier ons zorgbudget aan, of zetten we het in voor andere doelen?’, zegt Ten Ham. Haar Health Economics  onderzoeksgroep in het Universitair Medisch Centrum Utrecht houdt zich bezig met de verschillende methoden en afwegingen die hierbij een rol spelen, met name voor producten op het gebied van regeneratieve geneeskunde. Vanuit deze expertise adviseert Ten Ham onder andere onderzoekers die bezig zijn met ATMP-ontwikkeling. Op dinsdag 25 maart is zij een van de experts in FAST’s webinarserie over uitdagingen in ATMP innovatie.

Vroeg stadium
Voor een ontwikkelaar van een nieuwe ATMP, kan het verkrijgen van een passende vergoeding erg complex zijn. Ten Ham en haar collega’s kunnen al in een vroeg stadium meedenken over relevante aspecten van een product, waardoor sommige problemen later in de ontwikkeling voorkomen kunnen worden. ‘Dat kan heel laagdrempelig in een preklinisch stadium, bijvoorbeeld door te kijken hoe een product zich verhoudt tot de markt en door in een vroege economische evaluatie te kijken of het aannemelijk is dat er een rendabel product ontwikkeld wordt. Wij proberen de uitkomsten van deze aanpak zo veel mogelijk publiek beschikbaar te maken, zodat andere ontwikkelaars ervan kunnen leren.’  Ten Ham werkt op dit gebied ook samen met FAST, om te bevorderen dat kansrijke producten doorontwikkeld worden.

Beoordeling
De uiteindelijke afweging of een ATMP vergoed zal worden, volgt op de beslissing van het Europese geneesmiddelenagentschap EMA om het product tot de markt toe te laten. ‘De procedure voor door de EMA toegelaten ATMP’s is niet anders dan die voor andere dure geneesmiddelen’, zegt Ten Ham. ‘Verreweg de meeste geneesmiddelen, zo’n 90%, worden automatisch vergoed zodra ze op de markt zijn. Alleen dure middelen worden in de sluis geplaatste en dienen health technology assessment (HTA) te ondergaan. En ATMP’s vallen tot dusver bijna altijd in de laatste categorie.’ In Nederland voert  het Zorginstituut Nederland de HTA uit en brengt vervolgens een advies uit aan de minister. Deze beslist uiteindelijk over de opname van een ATMP in het basispakket.
De gang door het zorginstituut kan variëren, met soms een uitgebreide procedure waarin ook patiëntenorganisaties, de producent en andere belanghebbenden spreekrecht hebben. Ten Ham: ‘Er is wel een discussie gaande of ATMP’s op dezelfde manier beoordeeld dienen te worden als andere geneesmiddelen. Veel ATMP’s houden immers de belofte in van genezing of in elk geval langdurig effect. Maar aan de andere kant gaat het in alle gevallen om geld dat je maar één keer kunt uitgeven.’
Het Nederlandse stelsel, waarin individuele verzekeraars een sleutelrol hebben, maakt deze discussie nog iets ingewikkelder. Ook als op de langere termijn een ATMP tot een besparing zou leiden, komt deze niet altijd een goede aan de verzekeraar die de ATMP vergoed heeft. De patiënt kan immers elk jaar een andere verzekeraar kiezen. Ten Ham: ‘In het Verenigd Koninkrijk, met de National Health Service die alle behandelingen vergoedt, weegt bijvoorbeeld die initiële impact op het jaarlijkse budget minder zwaar.’

Complex
Twee zaken maken de uitdagingen rond de vergoeding nog groter: het spanningsveld tussen snelheid en onderbouwing en de verschillen tussen (Europese) landen. Ten Ham: ‘ATMP’s worden tot nu toe vooral  ontwikkeld voor zeldzame aandoeningen met een hoge medische nood. Enerzijds wil men dat deze middelen zo snel mogelijk beschikbaar komen, maar voor een zorgvuldige afweging heb je ook voldoende data nodig over effect, veiligheid en kosteneffectiviteit. En dat is zeker bij zeldzame aandoeningen nog lastiger, vanwege beperkte aantallen patiënten.’
Europese landen zijn zeer verschillend in hun vergoedings- en beoordelingssystematiek. Sommige landen, zoals Duitsland, vergoeden geneesmiddelen direct na toelating, en voeren pas later een beoordeling uit.  In Nederland geldt de Horizon Scan geneesmiddelen en de bijbehorende sluis, waarbij eerst een beoordeling wordt uitgevoerd alvorens besloten wordt wel of niet tot vergoeding over te gaan. Ook de beoordelingscriteria en de vereiste onderbouwing verschillen van land tot land. Om hier verandering in te brengen, is per 12 januari 2025 de Regulation on health technology assessment in werking getreden, die moet op termijn leiden tot meer harmonisatie. De regeling wordt gefaseerd ingevoerd, maar ATMP’s en oncologische geneesmiddelen staan bovenaan de lijst. Ten Ham: ‘De verwachting is dat dit op termijn processen binnen Europa meer zal harmoniseren, dubbel werk voorkomt en toegang tot innovatieve behandelingen zal versnellen. Maar ik hoor op congressen tot dus ver tegenstrijdige geluiden over de impact op de kortere termijn. Sommige ontwikkelaars en sommige landen zeggen dat ze er al helemaal klaar voor zijn, anderen voorzien nog heel wat problemen in de concrete implementatie en uitvoering van deze wetgeving. Al met al denk ik dat het goede eerste stap richting meer Europese harmonisatie is.’

Discussie
Over de optimale beoordeling van ATMP’s is volgens Ten Ham zeker nog niet het laatste woord gezegd. Ten Ham: ‘In onze vakliteratuur wordt een levendige discussie gevoerd hoe de baten van een behandeling met een ATMP het beste te kwantificeren. Want als je het hebt over potentiële genezing of in elk geval een langdurige grote verbetering, heeft dat niet alleen effect op de zorgkosten, maar ook allerlei andere gunstige gevolgen. Iemand kan weer deel uitmaken van de maatschappij, of in het geval van indicaties voor kinderen valt er een enorme belasting voor de ouders weg. Als je dat allemaal meeweegt, kijk je anders naar de kosten en de baten. In Nederland wordt dit gedeeltelijk ook al meegewogen. Maar voorlopig zijn de discussies over de precieze methoden om de baten en kosten uit te rekenen nog niet beslecht, en betreft het deels vooral een wetenschappelijke discussie. Het gaat hierbij vooral om de tegenstelling dat vooraf betaald wordt voor baten in de toekomst. Baten waarvan we op dit moment niet altijd zeker weten hoe lang ze aanhouden. De minister van VWS moet een besluit nemen die vooral gebaseerd is op de nu aangeleverde informatie. En ik moet zeggen, ik ben wat dat betreft blij dat ik niet in haar schoenen sta, want het zijn  moeilijke keuzes.’