Impact 2024

Wat hebben we gedaan in 2024, wat hebben we bereikt?

Veel partijen die nieuwe therapieën ontwikkelen, lopen vast in het bestaande systeem en hebben behoefte aan gerichte ondersteuning. Dit kan variëren van hulp bij het vinden van de juiste instanties en academische samenwerkingen tot toegang tot contacten bij faciliteiten of investeerders. FAST biedt een breed scala aan support services, afgestemd op zowel individuele casussen als bredere uitdagingen binnen het werkveld van therapieontwikkeling.

In 2024 heeft FAST het FAST Forum ontwikkeld, een interactief platform voor innovatoren die betrokken zijn bij de ontwikkeling van innovatieve therapieën. Dit online forum brengt experts en belanghebbenden samen om kennis te delen, samenwerkingen te bevorderen en vraagstukken te bespreken op gebieden zoals klinisch onderzoek, regelgeving, vergoedingen en biofarmaceutische productie. FAST modereert de discussies en legt vraagstukken voor aan experts binnen het netwerk, waardoor het een waardevolle bron van inzichten en ondersteuning wordt.

FAST is in Nederland het contactpunt voor individueel advies aan innovatoren in therapieontwikkeling. Wij bieden ondersteuning bij concrete vraagstukken en knelpunten en werken daarbij van casus naar systeem: door individuele trajecten te begeleiden, signaleren we bredere knelpunten en werken we aan structurele oplossingen binnen het systeem in Nederland. Een voorbeeld van zo’n traject betreft drug repurposing. Dit biedt een groot potentieel, omdat het ontwikkeltraject relatief korter en kostenefficiënter kan zijn dan dat van traditionele innovatieve geneesmiddelen. In deze casus zocht ReumaNederland ondersteuning via de FAST support services inventarisatie van drug repurposing mogelijkheden en ondersteuning van de onderzoekers.

FAST heeft in 2024 verschillende bijeenkomsten (mede-)georganiseerd waarbij kennisdeling en samenwerking centraal stonden, waaronder een bijeenkomst innovatieve antimicrobiële therapieontwikkeling, een bijeenkomst krachtenbundeling voor zeldzame ziekten en drug repurposing en een bijeenkomst over het opkomende veld van nucleaire geneeskunde.

Drug repurposing is het (door)ontwikkelen van een bestaand geneesmiddel voor een andere indicatie. Potentieel is dit een effectieve route omdat het ontwikkeltraject relatief korter en goedkoper is dan voor de traditionele innovatieve geneesmiddelen. Ondanks een aantal knelpunten is het belangrijk dat deze route gezien gaat worden als een reguliere ontwikkelingsroute. FAST onderzoekt de knelpunten op het gebied van drug repurposing en wijst op oplossingsrichtingen.

Wat hebben we gedaan in 2024?

FAST heeft in 2024 belangrijke stappen gezet in het bevorderen van drug repurposing. De focus lag niet alleen op oriëntatie van nieuwe methodes, zoals het AI platform voor bruikbare pre-klinische modellen, maar ook op beleidsveranderingen die noodzakelijk zijn voor een duurzaam verdienmodel. FAST organiseerde samen met het ministerie van VWS ? rondetafeldiscussies over Colchicine en internationaal door bij te dragen aan het REMEDI4ALL netwerk en verschillende congressen. In een vierdelige podcastserie ging FAST met experts in op de mogelijkheden van drug repurposing: de voorbeelden, de gezonde business case en de potentie en de obstakels.

FAST heeft in 2024 samen met academische initiatieven de nationale hub gecreëerd voor de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten en drug repurposing: RARE-NL. Bij RARE-NL ligt de focus op kennis en casuïstiek op het gebied van zeldzame ziekten en drug repurposing uitwisselen. In deze netwerkinfrastructuur werken we samen met academische partijen, bedrijven, patiënten, zorgverzekeraars en overheden aan echte casuïstiek. In een eerste sessie van de network building tour op 3 juni 2024 kwamen zo’n honderd drug repurposing stakeholders samen.

Binnen RARE-NL werkt FAST mee aan voorbeelden van repurposed geneesmiddelen op maatschappelijk verantwoorde wijze bij de patiënt te krijgen en daarbij nieuwe businessmodellen uit te proberen. Zo heeft FAST in 2024 met RARE-NL een eerste BV opgericht waarin wordt gepionierd met steward-ownership om maatschappelijk verantwoorde valorisatie te waarborgen. Een andere casus die kon worden opgepakt binnen RARE-NL is die van ReumaNederland. In samenwerking met RARE-NL is de algehele stand van zaken van drug repurposing voor artrose in kaart gebracht. Daarnaast hebben onderzoekers individueel advies en begeleiding ontvangen en is een bijeenkomst georganiseerd waarin de resultaten met hen en ReumaNederland zijn gedeeld. Zo werken we, van casus naar systeem, aan systeemverandering.

Welk doel hebben we voor ogen?

In 2025 zet FAST zich in om de maatschappelijke impact van drug repurposing verder te vergroten door samenwerking, kennisontwikkeling en structurele financiering voor initiatieven te helpen faciliteren. We streven ernaar om andere umc’s formeel te betrekken en gezamenlijk voorbeeldprojecten op te zetten binnen RARE-NL, zoals RNA-based therapeutica en innovatieve prijsmodellen. Daarnaast werken we aan de verdere afkadering van drug repurposing en het uitbreiden van onderwijsprogramma’s over Maatschappelijk Verantwoord Licentieren en drug repurposing naar andere universiteiten en instellingen. Ook onderzoeken we de mogelijkheden voor een dedicated repurposingfonds binnen RARE-NL, met betrokkenheid van ROM’s, publieke financiers zoals INVEST-NL, verzekeraars en private partijen. Tot slot organiseren we een thematische Venture Challenge en versterken we internationale samenwerkingen, onder meer via bijdragen aan iDR25, het internationale drug repurposing congres.

Nucleaire geneeskunde maakt gebruik van medische isotopen in radiofarmaca (nucleaire geneesmiddelen) voor diagnostiek en behandeling van patiënten. Deze vorm van geneeskunde heeft de afgelopen jaren veel ontwikkelingen gekend die het veld veranderden. Traditioneel hield nucleaire geneeskunde zich vooral bezig met diagnostiek, met slechts weinig therapeutische toepassingen.

Wat hebben we gedaan in 2024, wat hebben we bereikt?

In 2024 heeft FAST zich intensief ingezet om de nucleaire geneesmiddelen in Nederland te versterken en te positioneren als een wereldleider op dit gebied. Een van de belangrijkste mijlpalen was de lancering van de “Roadmap Nucleaire Geneesmiddelenontwikkeling”, op 8 november in Utrecht. Deze roadmap, opgesteld door de door het ministerie van VWS aangestelde kwartiermaker in nauwe samenwerking met FAST, beschrijft een ambitieuze visie voor 2035. Deze roadmap benadrukt de noodzaak van samenwerking tussen academische instellingen, industrie en overheid om innovatieve nucleaire geneesmiddelen sneller en betaalbaar beschikbaar te maken voor patiënten. Tijdens de lanceringsbijeenkomst is op interactieve wijze input verzameld voor de vervolgstappen op de roadmap.

Daarnaast heeft FAST een diepgaande analyse uitgevoerd van het Nederlandse ecosysteem van radiofarmaca. Uit deze analyse bleek dat Nederland beschikt over hoogwaardige faciliteiten en internationaal erkend onderzoek, maar dat er behoefte is aan meer coördinatie en samenwerking om het volledige potentieel te benutten. Eerste stappen hiervoor werden gezet tijdens een door FAST georganiseerde interactieve netwerkbijeenkomst.

Om kennisdeling en bewustwording te bevorderen, lanceerde FAST een driedelige podcastserie over nucleaire geneeskunde. Deze serie belichtte de huidige toepassingen, de sterke punten van het Nederlandse ecosysteem en de toekomstige kansen voor Nederland als hotspot voor radiofarmaca.

Welk doel hebben we voor ogen?

FAST streeft ernaar om in de komende jaren de samenwerking binnen het veld verder te intensiveren en de implementatie van de roadmap te faciliteren. Door het oprichten van een nationaal samenwerkingshub en het bundelen van krachten met diverse stakeholders, wil FAST ervoor zorgen dat innovatieve radiofarmaca sneller hun weg vinden naar de patiënt.

Marlous Kooijman, adviseur bij FAST, benadrukt het belang van deze gezamenlijke inspanningen: “Door onze krachten te bundelen en samen te werken, kunnen we de potentie van radiofarmaca volledig benutten en patiënten voorzien van de best mogelijke zorg.”

Cel- en gentherapie, ook wel aangeduid als Advanced Therapy Medicinal Products, zijn veelbelovende behandelingen die gebruikmaken van onze cellen, of de genetische informatie in onze cellen, om ziekten te behandelen of te genezen. Een voorbeeld hiervan is het modificeren van stamcellen van patiënten met een erfelijke bloedziekte. ATMP’s kunnen levensverlengend en soms zelfs genezend zijn. Deze hoopgevende nieuwe therapieën inspireren FAST om verder op in te zetten.

Wat hebben we gedaan in 2024, wat hebben we bereikt?

FAST heeft afgelopen jaar aanzienlijke stappen gezet in de ontwikkeling en ondersteuning van de experts die in Nederland werken aan Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s). Een van de belangrijkste initiatieven was de publicatie van een vernieuwd en uitgebreid handboek voor ATMP-ontwikkelaars. Dit handboek biedt zowel academische als commerciële ontwikkelaars essentiële inzichten in de Europese en Nederlandse wet- en regelgeving en dient als gids voor het navigeren door het complexe ATMP-ontwikkelingsproces.

Daarnaast organiseerde FAST, samen met de RSNN SIG Advanced Therapies, een workshop om de behoefte aan een nationaal ATMP-netwerk in Nederland te onderzoeken. De bevindingen van deze bijeenkomst benadrukten de noodzaak van een dergelijk netwerk om kennisdeling te centraliseren en samenwerking tussen verschillende belanghebbenden te bevorderen.

Welk doel hebben we voor ogen?

FAST streeft ernaar om in de komende jaren de implementatie van het nationale ATMP-netwerk te realiseren. Door het faciliteren van samenwerking en het delen van kennis tussen ontwikkelaars, regelgevende instanties, zorgverleners en patiëntenorganisaties, wil FAST de ontwikkeling en toegang tot innovatieve therapieën versnellen en optimaliseren.

Mike Broeders, adviseur bij FAST, benadrukt het belang van deze initiatieven: “Door het bundelen van expertise en het versterken van samenwerking binnen het ATMP-veld, zijn we in staat om concrete knelpunten aan te pakken. Zo kunnen we de weg effenen voor baanbrekende therapieën die het leven van patiënten aanzienlijk verbeteren”.

Wat hebben we gedaan in 2024, wat hebben we bereikt?

In 2024 hebben we grote stappen gezet op het gebied van zeldzame ziekten. We hebben initiatieven ondernomen om verbindingen te leggen tussen relevante partijen en inzicht te krijgen in de behoeften rondom therapieontwikkeling. Een belangrijke mijlpaal was de formalisering van RARE-NL als stichting op het gebied van zeldzame ziekten en drug repurposing. In juni vond een succesvolle stakeholderbijeenkomst plaats met 180 deelnemers (met vertegenwoordiging oa vanuit patiënten, industie, alle UMCs, verzekeraars en beleidsmakers), waar RARE-NL werd gepresenteerd, input werd verzameld en matchmaking tussen partijen plaatsvond. De inzichten uit deze bijeenkomst zijn vertaald naar de verdere ontwikkeling van de hubfunctie van RARE-NL.

Daarnaast hebben we ons ingezet om de beschikbaarheid van bestaande medicijnen te waarborgen, vooral wanneer producten van de markt dreigen te verdwijnen. In samenwerking met bedrijven werken we aan maatschappelijk verantwoorde oplossingen, zoals het beschikbaar maken en registreren van geneesmiddelen. De eerste BVs zijn inmiddels opgericht om onder maatschappelijk verantwoorde voorwaarden producten verder te ontwikkelen en naar de patiënt te krijgen. Financiering is hiervoor opgehaald en er wordt gewerkt aan structurering van dergelijke financiering vanuit een eigen fonds met bijdrages van publieke en private organisaties.

Ook hebben met RARE-NL stappen gezet om innovaties uit de industrie beter bij patiënten te krijgen. We hebben gesprekken gevoerd en gepubliceerd en besproken op (inter)nationale congressen en bijeenkomsten over nieuwe toegangsmodellen, prijsstructuren en managed entry agreements, om ervoor te zorgen dat innovatieve therapieën effectief en betaalbaar worden ingezet.

Tot slot ondersteunen we onderzoek naar n=1-behandelingen, predictive biomarkers en modellen die FAST en RARE-NL helpen om wetenschappelijke innovaties te vertalen naar klinische toepassingen. Samen met FAST blijven we barrières wegnemen en routes naar de patiënt optimaliseren.

Welk doel hebben we voor ogen?

In 2025 willen we onze inspanningen verder uitbouwen en structurele verbeteringen realiseren in de therapieontwikkeling voor zeldzame ziekten. We streven naar een betere integratie van innovatieve behandelingen binnen het zorgsysteem en het versnellen van de toegang tot geneesmiddelen voor patiënten.

Een belangrijk doel is het versterken van het FAST-netwerk en het uitbreiden van de FAST-hubs, zodat ze een nog grotere impact kunnen hebben. Daarnaast willen we RARE-NL verder positioneren als een spil in het veld van zeldzame ziekten en drug repurposing, door samenwerkingen te intensiveren en nieuwe projecten te initiëren. Een eigen investeringsfonds zou instrumenteel zijn om niet voor elke losse cases financiering te hoeven ophalen. Bovendien wordt gewerkt aan het mobiliseren van andere financiering voor de activiteiten van de hub zodat deze zelfstandig kan blijven opereren.

Ook blijven we werken aan oplossingen voor medicijnbeschikbaarheid en nieuwe toegangsmodellen, met als doel dat patiënten sneller en beter geholpen worden. In 2025 bouwen we voort op de opgedane inzichten en blijven we inzetten op verbinding, innovatie en therapieontwikkeling op maatschappelijk verantwoorde wijze.

Wat hebben we gedaan in 2024, wat hebben we bereikt?

In het kader van het stimuleren van onderzoek en ontwikkeling naar nieuwe antimicrobiële middelen heeft FAST in samenwerking met VWS, NWO, ZonMw en RVO een stakeholderbijeenkomst georganiseerd op 30 januari 2024. Doel hiervan was om betrokken partijen te informeren, samenwerking te bespoedigen, resultaten uit te wisselen en het ecosysteem te versterken. Deze bijeenkomst heeft publieke en private partijen bij elkaar gebracht die werken aan het ontwikkelen van antimicrobiële middelen waaronder internationale organisaties zoals GARDP en CARB-X.

Daarnaast hebben het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC), Radboudumc, Amsterdam UMC, UMC Utrecht en het Centre for Human Drug Research (CHDR) gezamenlijk een opstartsubsidie van 9,5 miljoen euro ontvangen van ZonMw. Deze financiering is bedoeld voor de oprichting van een nationale faciliteit voor vroeg klinisch onderzoek naar geneesmiddelen en vaccins tegen infectieziekten. FAST ondersteunt dit consortium en faciliteert de oprichting van een nationale samenwerkingshub voor infectieziekten: InFECT-NL.

Op 14 januari 2024 is deze forse ZonMw impulssubsidie toegekend oa voor het opbouwen van een vroege fase klinische trial unit. Het doel van dit traject is het realiseren van een specifieke unit voor “early clinical development of anti-infectious agents” om klinische onderzoeken te faciliteren die vanwege het unieke infectieuze karakter aparte infrastructuur behoeven en die ook tijdens pandemieën volledig operationeel blijft. Deze unit biedt onder andere voor zowel academie als bedrijven kansen voor vroege derisking van producten bijvoorbeeld door het uitvoeren van controlled human infection modellen. FAST opereert als partner in dit traject.

De klinische onderzoeksfaciliteit die wordt opgebouwd bood een unieke kans om de FAST-hub voor infectieziekten op te bouwen waarin publieke en private partijen die werken aan therapieën voor infectieziekten samenwerken en waar wordt gepionierd met alternatieve business modellen en nieuwe manieren van samenwerking tussen academie en bedrijven. In 2024 is deze hub voor infectieziekten (InFECT-NL) geformaliseerd in een stichting waarin nationaal wordt samengewerkt aan therapieën en vaccins voor infectieziekten. Een van de activiteiten van InFECT-NL is dat zij als penvoerder begin 2025 een aanvraag indient bij RVO voor de TTT-regeling, samen met academische partners. FAST ondersteunt dit traject onder andere met het samenstellen van innovatieagenda. Deze regeling biedt financiering voor innovaties richting de start-up fase en draagt bij aan een netwerk dat klaar staat bij een eventuele pandemie.

De hub voor infectieziekten (InFECT-NL) is geformaliseerd in een stichting waarin nationaal wordt samengewerkt aan therapieën en vaccins voor infectieziekten. Onderdeel van InFECT-NL is de ontwikkeling van een vroege fase klinische trial unit (onder de merknaam INFECTA).

Welk doel hebben we voor ogen?

In 2025 wil FAST de samenwerking tussen academische instellingen, de private sector en beleidsmakers verder versterken. Door kennisuitwisseling te bevorderen en gezamenlijke initiatieven op te zetten, streven we ernaar om de ontwikkeling en beschikbaarheid van effectieve antimicrobiële therapieën te versnellen.

Een belangrijk doel is het verder uitbouwen van InFECT-NL en de vroege fase klinische trial unit INFECTA, zodat deze een centrale rol kunnen spelen in de bestrijding van infectieziekten. Daarnaast blijft FAST actief betrokken bij de TTT-aanvraag en het ontwikkelen van innovatieve financierings- en samenwerkingsmodellen.