Hij zat de KNAW-commissie voor die de doelstellingen van FAST flink aanscherpte. Voor Jaap Verweij, emeritus hoogleraar en voormalig internist-oncoloog, was er haast geen betere ontknoping van zijn loopbaan denkbaar. “De naam FAST zegt het al: maak voort!”

Zo kan het niet langer

‘Zijn’ commissie, geleid vanuit de Koninklijke Nederlandse Akademie van Wetenschappen, zocht uit hoe we de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen sneller en betaalbaarder kunnen maken. “Het is simpelweg niet houdbaar hoe het nu gaat. Nieuwe medicatie kost de zorg, en daarmee de maatschappij, handenvol geld. Dus we zien nu al dat er keuzes gemaakt worden door verzekeraars: exorbitant dure geneesmiddelen worden niet meer vergoed. Met alle gevolgen van dien.”

 Uitvinder betaalt de rekening

Een voorbeeld uit de praktijk onderstreept de urgentie dat geneesmiddelenontwikkeling in z’n huidige vorm geen toekomst heeft. “De ziekte van Pompe is een zeer zeldzame, maar uiterst nare spierziekte,” legt Jaap uit. “In het Erasmus MC is hiervoor destijds een prachtig en effectief geneesmiddel ontwikkeld. Om productie ervan te garanderen, wat geen academische taak is, werd het patent aan een farmaceut verkocht. Die bracht het geneesmiddel, tegen een zeer hoge prijs, op de markt. Alle 70 Pompe-patiënten in Nederland, die allen in het Erasmus MC worden behandeld, slokten samen een fors deel van het totale medicatiebudget van het ziekenhuis op. Terwijl het middel dus in hetzelfde ziekenhuis bedacht is…”

Modellen die beter voorspellen

Jaap: “Onze commissie kreeg een heldere opdracht: ‘Hoe kan de ontwikkeling van geneesmiddelen (kosten)efficiënter en welke rol heeft de wetenschap hierbij?’ Mede dankzij de input van door ons geraadpleegde experts, kwamen we uit op 3 mogelijkheden om het systeem mee te laten groeien met de toenemende vraag naar nieuwe medicatie. Ten eerste moeten er meer betrouwbare ziekte-modellen ontwikkeld worden. Voordat je een medicijn bij patiënten kunt gebruiken, test je het op proefpersonen of bij patiënten die geen andere behandelopties meer hebben. Omdat dit in uiterst veilige condities moet gebeuren, is de stap daarvoor dat je een nieuw geneesmiddel op proefdieren of in ziekte-modellen test. Maar door de slecht voorspellende waarde van de huidige ziekte-modellen, strandt de ontwikkeling vaak. Dan blijkt het geneesmiddel toch niet te doen wat het moet doen. Terwijl dat niet uit de modellen bleek. Er zijn kortom modellen nodig die veel preciezer kunnen voorspellen of iets werkt in het menselijk lichaam. Is het antwoord nee, dan kun je een heel dure stap van testen op mensen overslaan.”

Minder proefpersonen

“De tweede verbetering zien we in de fase van de klinische studie,” vervolgt Jaap. “Dit is een complexe stap in het traject van geneesmiddelenontwikkeling. Om goedkeuring voor een nieuw geneesmiddel te krijgen, moet je aan zoveel eisen voldoen, dat je vaak pas na onderzoek bij honderden of een paar duizend proefpersonen voldoende bewijs van werkzaamheid in handen hebt. Zouden we dit proces slimmer kunnen inrichten met innovatieve klinische trial-ontwerpen en administratief kunnen verlichten, dan hoef je waarschijnlijk minder proefpersonen te belasten. Dat zou wederom voor elk nieuw geneesmiddel een enorme besparing betekenen.”

Snellere toetreding

Jaap: “De derde verbeteringsslag zien we in het laatste deel van het proces, na de goedkeuring voor gebruik op de Europese markt. Die goedkeuring is binnen de EU centraal en goed geregeld. Maar het proces daarna, dat kijkt of het middel ook vergoed gaat worden, is decentraal. Het gevolg: een nieuw geneesmiddel dat alle klinische testen met goed gevolg heeft afgerond, is in Duitsland in 1 dag op de markt, in Nederland na 9 maanden en in Griekenland pas na 4 jaar. Eén Europa was het idee, maar voor patiënten gaat dat vooralsnog niet op…”

Laat kennis kennismaken

Het rapport benadrukte, naast deze 3 aanbevelingen, ook de toegevoegde waarde van het actief bij elkaar brengen van experts. “We organiseerden 3 expert meetings,” vertelt Jaap, “en daar gebeurde wat interessants. Door het bij elkaar brengen van experts, die zich voor hetzelfde doel inzetten, ontstaat er iets. Ideeën, kruisbestuivingen, plannen. Kortom: laat kennis met elkaar kennismaken om samenwerking te stimuleren en innovaties te versnellen.”

 Werkt het niet? Stop ermee!

“De hoop is nu dat FAST de aanbevelingen uit het rapport in een stroomversnelling oppakt,” besluit Jaap. “Probeer bureaucratie tot het minimum te beperken, zodat de vaart erin blijft. Maak ook werk van het bij elkaar brengen van experts. En zet in op een nieuwe academische opleiding tot geneesmiddelonderzoeker. Met dat alles bereik je dat de geneesmiddelenontwikkeling meer en meer in een setting gebeurt waar we als maatschappij mede invloed blijven houden. Met een betere technologietransfer kan de academie opgedane kennis verder delen en kan een eventuele winst op nieuwe medicijnen direct terugvloeien in nieuw wetenschappelijk onderzoek. En wat we vooral moeten doen is veel eerder stoppen met de ontwikkeling van medicatie als blijkt dat het nergens toe leidt. Want daar zit echt een enorme besparing!”