Platformtechnologieën zijn herbruikbare technologische basiselementen die inzetbaar zijn voor de ontwikkeling van meerdere geneesmiddelen of therapieën. In plaats van bij elk nieuw medicijn vanaf nul te beginnen, biedt een platform een gestandaardiseerde aanpak waarmee nieuwe toepassingen sneller, efficiënter en vaak kosteneffectiever kunnen worden ontwikkeld. Voorbeelden hiervan zijn mRNA-technologie, virale vectoren voor gentherapie, en AI-platforms voor medicijnontdekking.

Van case naar systeemaanpak
Platformtechnologieën maken de verschuiving mogelijk van een individuele, ‘case-by-case’ benadering naar een bredere, systemische aanpak. Eén platform kan worden ingezet om meerdere therapieën te ontwikkelen, wat met name van grote waarde is bij zeldzame ziekten. Deze aanpak kan:

• de ontwikkelingskosten verlagen,
• de werkzaamheid van therapieën verbeteren,
• en het proces van regulatoire goedkeuring versnellen.

Bovendien stimuleren platformtechnologieën samenwerking tussen academische instellingen, industrie en regelgevende instanties. Ze maken het voor academische onderzoekers mogelijk om actiever bij te dragen aan de ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen.

FAST-project: inzicht in gebruik en acceptatie
In lijn met aanbevelingen uit het ATMP-rapport onderzoeken CBG en Universiteit Utrecht op verzoek van FAST de rol van platformtechnologieën in het veranderende landschap van publieke en private geneesmiddelenontwikkeling onderzoeken. Zij organiseren focusgroepen om te verkennen hoe platformtechnologie het best gedefinieerd en toegepast kan worden in de context van humane geneesmiddelen.

De focus ligt op de wettelijke en klinische aanvaardbaarheid van platformtechnologie in verschillende domeinen, waaronder:

• Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s),
• vaccins,
• op nucleïnezuur gebaseerde therapieën,
• en monoklonale antilichamen.

Door belanghebbenden actief te betrekken, brengen we in kaart of platformtechnologie breed geaccepteerd wordt, welke factoren acceptatie bevorderen of belemmeren, en wat de belangrijkste voordelen, uitdagingen en toekomstperspectieven zijn. De inzichten uit dit project dragen bij aan een effectievere ontwikkeling van innovatieve medicijnen — voor én door publieke en private ontwikkelaars.

Rond de zomer verwachten we resultaten van dit project te delen.