In het Erasmus MC slaan prof. dr. Pim Pijnappel en prof. dr. Hugo van der Kuy de handen ineen als liaisons van RARE-NL. Met hun unieke combinatie van expertise, van cel- en gentherapie tot klinische farmacie, bouwen zij aan een sterke brug tussen onderzoek, therapieontwikkeling en geneesmiddelenvoorziening. Hun missie? De krachten bundelen, kennis delen en zorgen dat waardevolle initiatieven uit Rotterdam naadloos aansluiten bij het landelijke netwerk voor zeldzame ziekten. “Nederland is te klein om te concurreren,” zegt Van der Kuy. “We moeten samenwerken, niet alleen binnen umc’s, maar ook op Europees niveau.”

In deze column bieden zij een kijkje achter de schermen bij hun werk: van innovatieve projecten rond drug repurposing en gentherapie tot hun visie op samenwerking, infrastructuur en een toekomst waarin behandelingen betaalbaar én toegankelijk zijn voor iedere patiënt.

Relevante projecten
Ziekenhuisapotheker Van der Kuy bespreekt een project over repurposing van fenformine. Samen met het Amsterdam UMC is er onderzoek gaande om dit “boze broertje van metformine” in te zetten voor alvleesklierkanker. Van der Kuy is blij met de samenwerking en benadrukt het belang van samenwerking tussen umc’s. “Ik juich toe dat we kennis meer bundelen en misschien hoort daar ook wel gezamenlijk registratie bij. In elk geval moeten we voorkomen dat iedere vakgroep of UMC het wiel opnieuw uitvindt. Nederland is te klein om te concurreren. Eigenlijk geldt dat voor Europa en zelfs de wereld. We moeten de krachten bundelen en dat gebeurt hier heel goed!”

Moleculair bioloog Pijnappel belicht een project over gentherapie en de oprichting van een bedrijf, Lenticure, dat 100% eigendom is van het Erasmus MC. “Het doel is om een nieuwe route voor therapieontwikkeling te creëren volgens een niet-commercieel model met als doel kostenbesparingen en betere behandelingen. Met het bedrijf ontwikkelen we een alternatief businessmodel zonder winstoogmerk, dat gebruik maakt van alternatieve vormen van financiering, bijvoorbeeld subsidies en filantropische instellingen. Dit model kan helpen om de hoge prijzen van huidige therapieën te omzeilen en de toegankelijkheid te verbeteren. We werken nauw samen met klinische centra waar veel kennis en expertise is en waar alle patiënten in Nederland naartoe verwezen worden voor de zeldzame ziekten waar we aan werken, zodat we ook zelf de klinische studies kunnen ontwerpen en uitvoeren. Tevens beschikken we met LentiCure nu over kennis en menskracht om de stappen richting farmaceutische productie en vergunning aanvragen vorm te geven.”

Europese samenwerking en lobbyen
De liaisons onderstrepen het belang van Europese samenwerking en lobbyen voor financieringsmogelijkheden en harmonisatie van regelgeving. Pijnappel: “Dat is echt een bottleneck: per land komen er allerlei, soms onzinnige vragen op je af!”.

Filosofische reflectie
Ten slotte deelt Van der Kuy een filosofische reflectie over het belang van groots dromen en samenwerking tussen umc’s als tegenbeweging tegen individualisme en isolationisme. If your dreams don’t scare you, they’re not big enough!

Meer weten over de activiteiten van Hugo van der Kuy en Pim Pijnappel als liaisons van RARE-NL in het Erasmus MC? Sluit dan aan bij de netwerk tour op 30 oktober: RARE-NL in Erasmus MC – Therapieontwikkeling voor zeldzame ziekten 30 okt 2025

Prof. dr. Pim Pijnappel en prof. dr. Hugo van der Kuy zijn de liaisons van RARE-NL in Erasmus MC. Pijnappel is hoogleraar cel- en gentherapie, verbonden aan de afdelingen Klinische genetica en Kindergeneeskunde. Van der Kuy is ziekenhuisapotheker, klinisch farmacoloog, afdelingshoofd van de ziekenhuisapotheek en hoogleraar klinische farmacie.

Deze column is gebaseerd op een interview dat is gepubliceerd op www.rare-nl.nl