De Europese geneesmiddelenwetgeving staat aan de vooravond van een belangrijke verandering. In de herziene Europese geneesmiddelenwetgeving krijgt het concept van de platform technology approach een formele plek. Een nieuwe studie van onderzoekers van onder meer de Universiteit Utrecht en het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) onderzochten hoe verschillende betrokken partijen kijken naar de toepassing van platformtechnologie in geneesmiddelenontwikkeling. De studie laat zien dat er veel potentie is om kennis en processen beter te hergebruiken, maar dat een heldere definitie, goede regulatoire kaders en samenwerking nodig zijn om de aanpak in de praktijk te laten werken. Voor FAST is de studie vooral een belangrijke tussenstap: door verschillende perspectieven en openstaande vragen in kaart te brengen, ontstaat een basis om de verdere ontwikkeling van definities, kaders en praktische toepassingen te versnellen.

Platformtechnologie maakt het mogelijk om kennis, processen en technologieën te (her)gebruiken  bij de ontwikkeling van meerdere geneesmiddelen. Daarbij wordt bijvoorbeeld een vooraf gedefinieerd vast component gecombineerd met een aanpasbaar variabel component dat wordt aangepast aan een specifieke ziekte of patiëntgroep. Dat kan de ontwikkeling en beoordeling van nieuwe geneesmiddelen efficiënter maken en mogelijk bijdragen aan snellere toegang voor patiënten.

Om een effectieve en toekomstbestendige implementatie van de platformtechnologie aanpak binnen het kader van de EU-regelgeving voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik te waarborgen, is het essentieel om rekening te houden met de perspectieven van relevante belanghebbenden. De nieuwe studie, gepubliceerd in Drug Discovery Today, brengt de perspectieven van verschillende betrokken partijen in kaart. De onderzoekers organiseerden vier focusgroepen met regulators, vertegenwoordigers van de farmaceutische industrie, non-profitontwikkelaars, zorgprofessionals en patiënten(vertegenwoordigers).

De studie is daarmee geen eindpunt, maar biedt een basis om de volgende stappen in de implementatie gerichter te kunnen zetten.

Van bestaande kennis naar herbruikbare kennis
Een belangrijke conclusie uit het onderzoek is dat platformtechnologie breed toepasbaar kan zijn. De betrokken stakeholders zien mogelijkheden gedurende de gehele levenscyclus van een geneesmiddel en voor verschillende typen geneesmiddelen en ziektegebieden.

Daarmee raakt platformtechnologie aan een fundamentele vraag in geneesmiddelenontwikkeling: hoe zorgen we ervoor dat kennis die al beschikbaar is, zo goed mogelijk opnieuw kan worden benut?

Sommige betrokken stakeholders beschrijven platformtechnologie in dit verband ook als een mogelijke formalisering van het gebruik van prior knowledge: bestaande kennis die relevant is voor de ontwikkeling en beoordeling van een nieuw geneesmiddel. Een meer gestructureerde manier om dergelijke kennis te benutten in onderzoek en ontwikkeling draagt bij aan een efficiënter systeem.

Wie zegt dit? Quote van Stephanie Oskam: “Tijdens de focusgroepen kwam duidelijk naar voren dat de meeste belanghebbenden de platformtechnologie aanpak als een veelbelovend concept zien. Het werd duidelijk gemaakt dat deze aanpak de potentie heeft om de ontwikkeling van geneesmiddelen te versnellen, dubbel werk te verminderen en de efficiëntie te verhogen. Daarnaast werd benoemd dat het de kosten en de regelgevingslast zou kunnen verlagen en de toegang van patiënten tot nieuwe geneesmiddelen verbeteren.”

Niet één soort platform aanpak, maar verschillende toepassingen
Tegelijkertijd laat de studie zien dat ‘platformtechnologie’ geen eenduidig begrip is. Het kan verschillende vormen aannemen en betrekking hebben op verschillende onderdelen van geneesmiddelenontwikkeling en -regulering.

Een heldere en toekomstbestendige definitie is van groot belang voor de effectieve implementatie van platformtechnologie. Een te strakke definitie kan nieuwe technologieën of toepassingen onbedoeld uitsluiten. Een te brede definitie kan juist leiden tot inconsistente interpretatie en onzekerheid op regelgevingsgebied.

De studie helpt om deze discussie concreter te maken. Door de verschillende mogelijke toepassingen en perspectieven naast elkaar te zetten, ontstaat een beter vertrekpunt voor het ontwikkelen van een Europese definitie en voor het bepalen van de grenzen en voorwaarden waaronder platformtechnologie kan worden toegepast. Het doel is daarbij niet om het kader direct volledig dicht te zetten, maar om voldoende duidelijkheid te creëren om de ontwikkeling en toepassing ervan te versnellen.

Efficiënter betekent niet minder streng
Een ander belangrijk aandachtspunt uit de studie is de regulatoire acceptatie van platformtechnologie. Stakeholders benadrukken dat het gebruik van een platformtechnologie aanpak alleen regulatoir acceptabel is wanneer voldoende robuuste gegevens beschikbaar zijn die zijn afgestemd op het type platform, zoals relevante gegevens over veiligheid en werkzaamheid voor klinisch toegepaste platforms, of relevante kwaliteitsgegevens voor productie- of analyseplatforms. Daarnaast benadrukten stakeholders dat de gegevensvereisten voor regulatoire acceptatie verschillen tussen de domeinen kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid.

Daarmee raakt platformtechnologie aan een bredere ontwikkeling binnen geneesmiddelenregulering: hoe kunnen we slimmer en efficiënter beoordelen, zonder dat de eisen aan veiligheid, kwaliteit en werkzaamheid worden verlaagd?

Voor FAST is dat onderscheid essentieel. Het doel van platformtechnologie zou niet moeten zijn om de lat lager te leggen, maar om beschikbare kennis beter te benutten en onderzoek en beoordeling zo in te richten dat onnodige dubbeling wordt voorkomen.

Samenwerking is randvoorwaarde voor succes
De studie maakt daarnaast duidelijk dat succesvolle implementatie niet alleen een technische of juridische opgave is. Samenwerking tussen regulators, vertegenwoordigers van de farmaceutische industrie, non-profitontwikkelaars,, zorgprofessionals en patiënten(vertegenwoordigers) is volgens de onderzoekers cruciaal om tot een werkbaar Europees kader te komen.Ook communicatie speelt een belangrijke rol. Voor patiënten en zorgprofessionals moet helder zijn wat het gebruik van een platformtechnologie betekent en vooral ook wat het níet betekent. Het toepassen van een platformbenadering mag niet leiden tot het beeld dat geneesmiddelen minder zorgvuldig worden onderzocht.

Quote van wie?:

Van veelbelovend concept naar werkbare praktijk
De studie verschijnt op een belangrijk moment. De Europese geneesmiddelenwetgeving wordt momenteel herzien en platformtechnologie maakt onderdeel uit van die ontwikkeling. Ook buiten deze studie krijgt het onderwerp steeds meer aandacht. In maart 2026 werd de studie uitgelicht tijdens een EMA-webinar over het gebruik van platformbenaderingen in niet-klinische en klinische domeinen. Ook in Nederland komt het onderwerp steeds nadrukkelijker terug, onder meer tijdens een workshop binnen DARE-NL en tijdens de CBG Collegedag. Deze ontwikkelingen onderstrepen dat de discussie inmiddels verder gaat dan de vraag óf platformtechnologie potentie heeft. De volgende stap is om te bepalen hoe deze potentie kan worden vertaald naar een werkbare, voorspelbare en toekomstbestendige Europese praktijk. De auteurs formuleren verschillende aanbevelingen voor de verdere implementatie, waaronder een duidelijke en flexibele definitie, heldere grenzen en richtlijnen voor toepassing, samenwerking tussen stakeholders en aandacht voor de begrijpelijkheid van het concept voor patiënten en zorgprofessionals.

Voor FAST ligt hier een belangrijke verbindende rol. Door ontwikkelingen vanuit wetenschap, regulering, industrie, zorg en patiëntenperspectief bij elkaar te brengen, kunnen openstaande vragen eerder worden geïdentificeerd en vervolgstappen beter op elkaar worden afgestemd. Zo kan de stap van een veelbelovend concept naar een werkbare toepassing worden versneld. Mike Broeders, FAST: “De waarde van platformtechnologie zit niet alleen in het versnellen van ontwikkeling en beoordeling. De echte vraag is of we daarmee ook onnodige dubbeling kunnen voorkomen en patiënten sneller toegang kunnen geven tot nieuwe behandelingen. Daarvoor zijn duidelijke Europese spelregels én ruimte om te leren in de praktijk noodzakelijk.”

FAST: kennis verbinden voor toekomstbestendige geneesmiddelenontwikkeling
Als onafhankelijk expertisecentrum volgt FAST ontwikkelingen rond nieuwe vormen van geneesmiddelenontwikkeling, beoordeling en toegang. Platformtechnologie is daarvan een goed voorbeeld: het brengt wetenschappelijke innovatie, regulering en patiënttoegang bij elkaar.
Deze nieuwe studie laat zien dat het draagvlak voor de aanpak groot is, maar ook dat de volgende stap bepalend wordt: van een veelbelovend concept naar een voorspelbaar, proportioneel en toekomstbestendig Europees systeem. Lees de publicatie hier: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1359644626001455?via%3Dihub