Het is alweer vier jaar geleden dat we onze eerste gedachten over duurzame therapieontwikkeling op papier hebben gezet. Intussen is FAST steeds meer een begrip geworden, een concrete organisatie met een Board waar we trots op zijn, en een missie die aan de ambitieuze kant is maar waar we graag met elkaar invulling aan geven.

De missie van FAST is om het proces van therapieontwikkeling te versnellen en verbeteren. Samenwerking is daarbij het sleutelwoord. We zoeken daarbij vaak naar nieuwe wegen en mogelijkheden, onder meer via nieuwe vormen van publiek-private samenwerking waarin bijvoorbeeld een kennisinstelling, een bedrijf en  een patiëntenorganisatie samen optrekken. Dat is een andere aanpak dan hoe het tot dusver traditioneel vaak ging, waarbij een kennisinstelling het fundamentele en translationele onderzoek doet, patent aanvraagt en vervolgens probeert om dat maatschappelijk verantwoord te licentiëren aan een bedrijf. Door van begin af aan samen te werken en samen de risico’s te dragen, kan er toegewerkt worden naar een oplossing die voor alle partijen wenselijk is: een winstgevend bedrijf dat de beschikbaarheid op termijn garandeert, maar een redelijke prijs vraagt die de betaalbaarheid van de zorg niet in gevaar brengt.

Eén van de eerste onderwerpen waar we samen met partijen mee aan de slag gaan is repurposing, het vinden van nieuwe indicaties voor bestaande middelen. Volgens ons is dat bij uitstek een thema waarop Nederland kan excelleren. Het is nog redelijk onontgonnen gebied met grote potentie, zowel voor patiënten als voor bedrijven. Aspecten zoals veiligheid, bijwerkingen en farmacokinetiek van het middel zijn vaak al in kaart gebracht, omdat het immers gaat om een reeds geregistreerd middel. Als het lukt om de effectiviteit aan te tonen, is het relatief gemakkelijk om zo’n middel te registreren voor een nieuwe indicatie.

De praktijk laat zien dat repurposing niet altijd makkelijk is. Off label voorschrijven is soms mogelijk maar vaak niet de beste optie. Voor een nieuwe indicatie is vaak een andere dosering, soms een andere formulering nodig (bijvoorbeeld een vertraagde afgifte). En voor de patiënt kan het verwarrend zijn, bijvoorbeeld als de uroloog hem voor zijn blaaskanker een antipsychoticum voorschrijft. Beter is het als een bedrijf bereid is, de noodzakelijke investeringen te doen om het middel voor de nieuwe indicatie te registreren en (betaalbaar) op de markt te brengen. Dat is echter niet eenvoudig. We moeten bij elk middel opnieuw zoeken naar een passende business case die aantrekkelijk genoeg is voor een bedrijf om te investeren in registratie, productie en marketing maar die niet leidt tot een onaanvaardbaar hoge prijs. Wat is dan eigenlijk een passende business case en wat is er voor systeemaanpassing nodig deze duurzaam mogelijk te maken? Dat is nog grotendeels onontgonnen terrein. FAST brengt dit najaar een rapport uit waarin we beschrijven hoe je tot zo’n gezonde business case komt.

Een van de redenen dat repurposing zo’n kansrijk thema is, is de kennis die op dit terrein al aanwezig is in Nederland en dat er veel publieke en private partijen hiermee aan de slag willen. Samen met Medicijn voor de Maatschappij hebben we bijvoorbeeld onderzocht wat een redelijke prijs zou zijn voor mexiletine, een middel tegen hartritmestoornissen dat in Europa uit productie was gehaald maar werkzaam lijkt te zijn bij de zeldzame spierziekte niet-dystrofe myotonie. Dit middel wordt nu onder een nieuwe naam als weesgeneesmiddel op de markt gebracht door een bedrijf dat er een veelvoud van de oorspronkelijke prijs voor vraagt. Wij hebben aan de hand van een model voor geneesmiddelprijzen uitgerekend wat de kosten zouden moeten zijn om het bedrijf een redelijke winstmarge te gunnen. Dan komen we op een prijs per patiënt per jaar tussen de € 500 en € 2000. De nieuwe producent vraagt in Europese landen € 30.000 tot € 60.000, dus het is alleszins begrijpelijk dat het Zorginstituut het afwees. Maar daardoor was mexiletine een tijd niet beschikbaar voor patiënten met niet-dystrofe myotonie en ook bijna niet meer voor de patiënten met zeldzame hartritmestoornissen waarvoor het middel tot voor kort uit Canada en Japan geïmporteerd werd. Inmiddels wordt mexiletine lokaal bereid en is daardoor weer beschikbaar.  Medicijn voor de Maatschappij, het Nationaal Farmaceutisch Kenniscentrum (NFKC) en anderen kijken samen naar manieren om de lange termijn beschikbaarheid te garanderen, waarbij ook gekeken wordt naar mogelijkheden om het middel meer op maat te produceren.

Zoals het voorbeeld van mexiletine laat zien, werkt de markt op het gebied van repurposing niet altijd vanzelf in het voordeel van patiënten en bedrijven. Vandaar dat het bij uitstek een gebied is waar FAST met partijen wil experimenteren met oplossingen om innovatie en betaalbaarheid hand in hand te laten gaan. FAST is op dit gebied ook in Europa actief, onder meer via REMEDI4ALL van EATRIS. Om inzicht te geven in wat er komt kijken bij repurposing , beginnen we dit najaar een serie podcasts over dit onderwerp.

In de komende tijd zal FAST met samenwerkingspartijen werkplaatsen inrichten. naast repurposing, voor thema’s zoals Advanced Therapy Medicinal Agents (ATMP’s) en infectieziekten. Ook zijn we al een eind op weg bij het ontsluiten van de expertise op het gebied van regelgeving en het versterken van patiëntenparticipatie. Het is mooi dat we nu op volle kracht aan de slag kunnen, samen met ons groeiende netwerk van patiëntenorganisaties, overheidspartijen, onderzoekers, bedrijven en behandelaars. Want er liggen nog veel kansen voor het sneller en slimmer ontwikkelen, produceren en beschikbaar stellen van nieuwe behandelingen.

Tot snel,
Benien en Saco