Uitdaging:
ATMP’s vormen een baanbrekende klasse van geneesmiddelen die gebruikmaken van genen, weefsels en cellen om biologische functies te herstellen, corrigeren of modificeren. Deze innovatieve therapieën bieden veelbelovende mogelijkheden, en bieden vaak met slechts één of twee toedieningen een genezend of langdurig effect. Hun unieke eigenschappen brengen echter ook aanzienlijke uitdagingen met zich mee op preklinisch, klinisch en regulatoir vlak. De complexiteit van het navigeren door de regelgeving en het voldoen aan ATMP-specifieke vereisten kan de ontwikkeling vertragen en de toegang voor patiënten bemoeilijken. Veel ontwikkelaars missen duidelijkheid over deze regelgevende processen, wat de tijdige en duurzame beschikbaarheid van ATMP’s voor patiënten in de weg kan staan.

Doelstelling:
De doelstelling van dit project is om ATMP-ontwikkelaars een handvat te bieden voor de benodigde stappen en regelgeving die doorlopen moeten worden. Hiermee willen we bijdragen aan een beter begrip van het ontwikkelingsproces en de vereisten, zodat betrokkenen op een efficiënte en geïnformeerde manier kunnen navigeren door het complexe veld van ATMP-ontwikkeling.

FAST heeft een eerder door de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) gepubliceerd handboek geactualiseerd en uitgebreid. Dit herziene handboek behandelt essentiële onderwerpen zoals patiëntenbetrokkenheid, academische ontwikkeling van ATMP’s, EMA-procedures en ziekenhuisvrijstellingen. Om ervoor te zorgen dat de handleiding relevant en praktisch is voor ATMP-ontwikkelaars in Nederland, heeft FAST publieke en private belanghebbenden tijdens het revisieproces betrokken. Dit ATMP handboek is bedoeld als een fundamenteel hulpmiddel voor academische en industriële professionals die ATMP’s ontwikkelen om deze therapieën op de Nederlandse markt te brengen.

De handleiding behandelt de volgende onderwerpen:
De handleiding is ontworpen om uitgebreide ondersteuning te bieden aan ontwikkelaars die door het regelgevingslandschap voor ATMP’s navigeren, van de eerste ontwikkeling tot markttoegang in Nederland. Het biedt belangrijke inzichten in wettelijke kaders, patiëntenbetrokkenheid, productclassificatie, klinische ontwikkeling en vergoedingsopties en -regelingen. Daarnaast bevat het praktische tools, nationale en internationale ondersteuningsnetwerken en deskundig advies om ontwikkelaars te helpen bij de ontwikkeling van ATMP’s.

Projectstatus: FAST zal het Handboek voor ATMP-ontwikkeling in oktober/november 2024 publiceren.

Uitvoerder(s): Vivaron Consultancy

Een begeleidingsgroep met afgevaardigden vanuit CBG, DARE-NL, VIG en HollandBio begeleid de ontwikkeling van het handboek. Experts vanuit ZIN, IGJ, CCMO, CBG, RIVM , ZN, patiënten organisaties, bedrijven, academie en andere onderzoeksinstellingen hebben meegewerkt aan dit handboek.

Bijdrage van FAST: FAST is de initiatiefnemer en sponsor van dit project, adviseert het projectteam en betrekt partijen bij de uitvoering.