Uitdaging:
Elke dag krijgen patiënten geneesmiddelen, die niet goedgekeurd zijn voor de specifieke toepassing bij die patiënt. De indicatie, leeftijdsgroep of toedieningsvorm wijken af van de goedgekeurde toepassing, die noemen we off-label.  In Nederland is dit alleen toegestaan als richtlijnen of protocollen binnen de beroepsgroep zijn ontwikkeld of na overleg tussen arts en apotheker.In Nederland worden meer dan 800 geneesmiddelen voorgeschreven aan kinderen. Recent onderzoek van het Nederlandse kinderformularium laat zien, dat van alle geneesmiddelindicatie-leeftijdsgroep combinaties (>6000), ongeveer 60 % binnen de registratie valt t.a.v. indicatie en leeftijd. Van de overige combinaties, werd in 14% een meta-analyse of een hoog kwaliteit klinische trial gevonden. Voor de overige combinaties is slechts matig of laag bewijs tav effectiviteit beschikbaar. De beschikbaarheid van veiligheidsdata werd niet onderzocht. Off-label voorschrijven bij kinderen is dagelijkse praktijk en blijkt de Europese wetgeving net name voor de geneesmiddelen waarvan het patent is verlopen te weinig effectief.

Doelstelling:
Als we doorgaan op de huidige weg, met slechts sporadisch een registratie op basis van de PUMA methodiek of vrijwillige submissie door een bedrijf op basis van gepubliceerde data van academische studies, zal off-label gebruik op de huidige schaal continueren. Er is daarom een actieplan nodig, waarbij:
1. een aangepaste decision tree wordt opgesteld om per geneesmiddel en indicatie te kunnen bepalen of en welk onderzoek nog nodig is om effectiviteit, veiligheid en dosis te bepalen, alsmede de noodzaak voor een specifieke pediatrische formulering
2. een prioriteringsmethodiek wordt uitgewerkt, op basis waarvan, met gebruik van de decision tree, volgorde van onderzoek geprioriteerd kan worden
3. de research agenda per middel en indicatie bepaald wordt, op basis van de decision tree en de prioritering
4. Deze research agenda uitgevoerd wordt.

Binnen het FAST traject worden verkennende gesprekken met (internationale) stakeholders gehouden, alsmede een verdere uitwerking om met financiers in gesprek te gaan. Deze gesprekken zijn nodig om te starten met de eerste stappen.

Terwijl de uitvoering van het hele actieplan uiteindelijk kan leiden tot betaalbare, effectievere en veilige geneesmiddeltherapie bij kinderen, zullen de verschillende stappen uit het programma ook bij kunnen dragen aan de repurposing van medicatie bij andere populaties.

Project status: Dit project is begin 2023 gestart.

Uitvoerder(s): Radboudumc

Rol van FAST: FAST is de sponsor van de verkenning met stakeholders.