Innovatie is een belangrijk woord in de farmaceutische sector. Er leven hoge verwachtingen voor baanbrekende, nieuwe producten ten aanzien van Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s). De eerste golf van producten in deze categorie zijn echter nog geen onverdeeld succes – en dat komt omdat er onvoldoende is nagedacht over hoe de markt van dit type producten eruit moet zien.

ATMP’s vormen een opwindende categorie van farmaceutische producten
ATMP’s vormen een groep bestaande uit gentherapie, celtherapie en weefselgebaseerde therapie, waar in het afgelopen decennium grote wetenschappelijke vooruitgang is geboekt. Voor al deze therapeutische modaliteiten zijn er concrete producten ontwikkeld die klinisch getest en commercieel beschikbaar zijn. De categorie van ATMP’s is nogal heterogeen, want gen- en celtherapie verschillen best van elkaar. Wat de modaliteiten met elkaar gemeen hebben, is dat ze de belofte in zich hebben om de onderliggende oorzaken van ernstige ziekten aan te pakken met eenmalige of langdurige werking. Deze beloften hebben ook bedrijven, investeerders en patiënten enthousiast gemaakt.

Toch is er veel chagrijn
Ondanks de beloften en het enthousiasme hebben innovatoren nog veel hobbels te overwinnen. Vanzelfsprekend is bij sommige geneesmiddelen nog sprake van vraagtekens rondom de veiligheid. Veel belangrijker is echter dat de werkzaamheid op de lange termijn van deze medicijnen nog onduidelijk is. Dit is logisch gezien de korte periode waarin deze middelen zich hebben mogen bewijzen. Echter, de producten komen op de markt tegen hoge prijzen; de lijstprijzen liggen soms op een paar miljoen per patiënt. Bij dergelijke prijzen worden onduidelijkheden rond de werkzaamheid urgenter: men betaalt niet voor een Ferrari als niet duidelijk is of je ermee op vakantie kan.

Deze situatie heeft geleid tot veel chagrijn. Farmaceutische bedrijven, veelal uit de VS, klagen dat vergoedingsautoriteiten niet meegaand genoeg zijn. Het bedrijf Bluebird Bio heeft om die reden zijn producten uit Europa teruggetrokken. Van de 13-15 gentherapieën die in de VS en Europa een marktvergunning hebben gekregen, lijkt slechts een enkeling een financieel succes. Een voorbeeld is onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), maar ook daar is veel kritisch geluid te horen over de hoge prijzen. Die hoge prijzen hebben in Nederland geleid tot verschillende projecten waar universitair medische centra eigen varianten van ATMP’s zoals CAR-T, gaan maken. Vanzelfsprekend leidt ook dit tot onvrede bij de farmaceutische industrie; zij vinden dat umc’s deze rol niet zouden moeten hebben.

Nadenken over innovatieve markten
Bij de introductie van nieuwe producten verandert er vaak niet veel aan de markt waarvan deze producten onderdeel worden. Een voorbeeld is LED-lampen: consumenten bleven verlichting in winkels kopen; bedrading, stopcontacten en elektriciteitstarieven veranderden niet. In sommige gevallen is de innovatie dusdanig baanbrekend dat ook markten een andere organisatie krijgen. De introductie van elektrische auto’s ging gepaard met andere laadinfrastructuur, businessmodellen en ‘consumer mindset’, en smartphones leverden ons app stores, afhankelijkheden van besturingssystemen en digitale ecosystemen, en de opkomst van verdienmodellen op basis van abonnementen.

ATMP’s zijn ook te beschouwen als een groep baanbrekende innovaties en verdienen dus ook een nieuwe markt. Het is onterecht – en misschien wel naïef – om te veronderstellen dat de markt voor small molecules in staat is om gen- en celtherapieën op te vangen. Er moet beter worden nagedacht over verdienmodellen, infrastructuur, vergoedingen, fabricage en zo verder.

Natuurlijk is dit denkwerk al volop aan de gang. Zo zou je de academische fabricage van CAR-T kunnen zien als een poging om de waardeketen en de verdeling tussen publiek en privaat anders te organiseren. En zo is in de HTA-wereld al veel denkwerk verricht over resultaatgerichte betalingen, betaling in termijnen of abonnementsmodellen. Tot nu toe is het alleen nog bij denkwerk en eerste pogingen gebleven. Dit komt wellicht omdat het aanjagen van nieuwe marktplaatsen coördinatie vereist, en het niet duidelijk is wie deze coördinatie op zich moet nemen. Het loont echter om bewust te zijn dat ATMP’s een innovatieve opzet van de markt voor deze producten nodig heeft – en verdient.

Het is daarom een mooie stap dat het ATMP-veld zich heeft verenigd in ATMP-NL; alleen door structurele samenwerking, zoals ook wordt nagestreefd binnen FAST, kunnen we bouwen aan een goed functionerend systeem dat bijdraagt aan versnelde en betaalbare toegang tot innovatieve therapieën voor patiënten in Nederland.

Wouter Boon is hoogleraar Innovatie- en Transitiestudies aan de Universiteit Utrecht en verbonden aan het Copernicus Institute of Sustainable Development. Hij onderzoekt opkomende technologieën en hun bijdrage aan maatschappelijke transities. Wouter bestudeert innovaties die leiden tot een verantwoord en toegankelijk gezondheidssysteem, meer specifiek innovaties op het gebied van preventie, digitale oplossingen (AI, eHealth), imaging en farmaceutische producten. Ook kijkt hij naar innovaties voor duurzame mobiliteit (autodelen, elektrische auto’s) en energie (lokale energie-initiatieven). Theoretisch draagt hij bij aan het verbeteren van onze kennis over hoe gebruikers van innovaties betrokken raken en zijn bij innovatieprocessen. Wouter Boon besteedde het grootste deel van zijn onderzoekstijd aan het bestuderen van de vraagkant van innovatieprocessen: wat is de rol van gebruikers in het vormgeven en accepteren van nieuwe producten en diensten? Hoe ontstaan markten voor nieuwe producten en hoe kunnen deze markten bijdragen aan transities? Hoe kunnen innovaties maatschappelijk verantwoord opschalen? En hoe kan de overheid werken aan vraaggestuurd innovatiebeleid?