Therapieontwikkeling in sterk gereguleerd. Om een nieuwe therapie bij patiënten te brengen, moeten gegevens en resultaten van ((pre)klinische) onderzoeken autoriteiten ervan overtuigen dat een therapie van voldoende kwaliteit is, een gunstige baten-risicoverhouding voor patiënten heeft en kosteneffectief is. Regulatoire routes en vereisten moeten worden geëvalueerd en nieuwe methoden en technologieën worden geïdentificeerd, doorontwikkeld en geïmplementeerd, zodat  nieuwe therapieën op efficiënte wijze de patiënten bereiken

De toename van het aantal te onderzoeken stoffen en biologische doelwitten, door snelle screeningmethoden en innovatieve datamining en door een beter begrip van complexe ziektemechanismen, zijn we in staat om eerder in het ontwikkelproces besluiten te nemen over haalbaarheid. Innovatieve ontwikkelingen, waaronder humane stamcelmodellen zoals organoïden en organs-on-a-chip, hebben de potentie om de voorspellende waarde aanzienlijk te vergroten. Het veld heeft de uitdaging methodologie te ontwikkelen, waaronder integratieve wiskundige modellering, trial-methodologie en verbetering van het gebruik (en de acceptatie) van real-world-data en lerende zorgsystemen om deze innovatie in te zetten.

Goed opgeleid personeel is een onmisbare randvoorwaarde voor een bloeiende LSH- sector. In de LSH-sector komen verschillende disciplines bij elkaar. Ook in het onderwijs is een interdisciplinaire benadering essentieel. Zo is er op het gebied van geneesmiddelontwikkeling behoefte aan een samenhangend onderwijsaanbod waarin wetenschappers en patiëntenvertegenwoordigers geschoold worden in de methodologie, ethiek, regulatoire en andere aspecten van het klinisch onderzoek rond therapieontwikkeling. Naast aanpassing van curriculum en formele nascholing, ook door bijvoorbeeld het organiseren van learning communities waarin mensen uit verschillende disciplines en met verschillende opleidingsniveaus van en met elkaar leren.

Nederland heeft een lange traditie van professionele patiëntenvertegenwoordiging en kent een goed georganiseerd netwerk van patiëntenorganisaties. Bij FAST zetten we verder in op een verankering van patiëntenparticipatie bij therapieontwikkeling, van de vroege onderzoeksfase tot en met opname in het verzekerde pakket. Dit doen we door actief het gesprek aan te gaan met vertegenwoordigers van patiënten. De ontwikkeling van kennis en vaardigheden bij zowel patiëntenvertegenwoordigers als hun gesprekspartners (bijvoorbeeld door scholingsaanbod) is een belangrijk aandachtspunt voor het lopende jaar.

Zeldzame ziekten komen het meest voor – dat wil zeggen dat als iemand een ziekte heeft, dit meestal een zeldzame ziekte is. Dat gegeven wordt alleen maar sterker doordat onze ziektecategorieën verfijnder worden. Met de opkomst van personalised medicine zal het aantal weesziekten verder toenemen. Dankzij de incentives op dit gebied zijn de afgelopen jaren nieuwe weesgeneesmiddelen op de markt gekomen, waarvan ongeveer 40% voor zeldzame kankers. De keerzijde is echter dat veel van deze middelen duur zijn en dat ook na verlopen van het octrooi de prijs nauwelijks daalt, omdat er onvoldoende concurrentie ontstaat (generieke preparaten of biosimilars). Andersom zijn voor sommige zeldzame aandoeningen eenvoudige, maar voor de patiënt cruciale behandelingen beschikbaar waar soms maar beperkt incentive bestaat om deze geneesmiddelen duurzaam beschikbaar te houden. Nederland heeft een goede uitgangspositie om op dit terrein een pioniersrol te vervullen. Er wordt in ons land veel onderzoek gedaan naar ziektemechanismen op basis van nieuwe modellen, (moleculaire) diagnostiek maar ook naar gepast gebruik en nieuwe manieren om vroege toegang voor patiënten in te regelen.

De mogelijke toepassing van een bestaand geneesmiddel bij een nieuwe indicatie wordt Drug Repurposing genoemd. Het potentieel van deze relatief nieuwe route voor innovatieve toepassing is enorm omdat het ontwikkeltraject relatief korter en goedkoper kan zijn dan voor de traditionele innovatieve geneesmiddelen. Moderne technologie maakt snelle screening op mogelijke nieuwe toepassingen mogelijk maar tegelijkertijd blijkt dat deze route naar de patient toe nog vele knelpunten bevat. Een gezond verdienmodel is vaak afwezig en beperkte regulatoire mogelijkheden belemmeren nog te vaak de route van initiële vondst naar consistente beschikbaarheid voor patiënten. De beperkte succesvolle voorbeelden van drug repurposing laten zowel het enorme onbenutte potentieel als het ontbreken van een reguliere ontwikkelingsroute zien.

Bij personalised (of precision) medicine gaat het niet zozeer om het ontwikkelen van nieuwe therapieën, maar om de optimale inzet van behandelingen dankzij gerichtere diagnostiek. Geneesmiddelen en andere therapieën zijn nu afgestemd op de gemiddelde patiënt. Daardoor zijn zij niet bij alle patiënten even effectief en is niet goed te voorspellen welke patiënt last zal hebben van (ernstige) ongewenste bijwerkingen. Personalised medicine is erop gericht om aan de hand van genetica, klinische diagnostiek en andere data te voorspellen welke individuele patiënt baat zal hebben bij welke aanpak van zijn of haar ziekte, waarbij ook de kans op bijwerkingen geminimaliseerd wordt. Daarbij wordt naast reguliere diagnostiek vaak gebruikgemaakt van nieuwe diagnostische mogelijkheden, zoals de toepassing van organoids en next generation sequencing. Om personalised medicine te realiseren, is een analyse nodig van grote verzamelingen klinische data, in combinatie met genetische en andere gegevens. In de afgelopen jaren is bijvoorbeeld steeds duidelijker geworden dat het geheel van bacteriën dat wij bij ons dragen, het microbioom, grote invloed heeft op onze gezondheid, ons afweersysteem en op de werking van geneesmiddelen. Nederland speelt een belangrijke rol in het wetenschappelijk onderzoek naar de invloed van het microbioom. Dit biedt kansen voor therapieontwikkeling op dit terrein in de toekomst.

Het innovatiepotentieel van Nederland in de nucleaire sector wordt uitgebreid met kansen voor nieuwe nucleaire diagnostiek en therapie (theranostics) wat gepersonaliseerde patiëntbehandeling mogelijk maakt. Om de therapieontwikkeling binnen nucleaire geneeskunde te ondersteunen zal FAST onderzoekers en ondernemers in deze sector bij elkaar brengen en waar nodig innovatoren van advies voorzien.